Uit het doktersarchief
Stamcelbehandelingen worden al getest bij mensen. Veel van dat werk bevindt zich in een vroeg stadium en is gericht op de veiligheid van de procedures - veiligheid komt altijd op de eerste plaats bij het testen van een nieuwe behandeling. Maar er zijn veelbelovende tekenen in sommige van deze eerste proeven.
Dit is de stand van zaken in 11 belangrijke gebieden:
-
Hartziekten
-
Oogziekten
-
Diabetes
-
Beroerte
-
Ruggenmergletsel
-
Ziekte van Parkinson
-
ziekte van Alzheimer
-
ALS (ziekte van Lou Gehrig)
-
Multiple sclerose
-
Kanker
-
Kraakbeenherstel
Hartziekte
Beschadigd hartweefsel herstellen:
-
Doel:
Stamcellen gebruiken om hartweefsel te herstellen dat beschadigd is bij een hartaanval.
-
Werkt het?
Dit onderzoek is in een vroeg stadium en richt zich meer op veiligheid dan op effectiviteit.
-
Vroeg succes:
Sommige patiënten in klinische studies hebben verbetering laten zien. Eén vroeg onderzoek meldde een verbetering van de hartfunctie bij patiënten die stamceltoevoegingen kregen op basis van hun eigen hartstamcellen. En in een ander onderzoek begonnen littekens van hartaanvallen te genezen nadat patiënten injecties hadden gekregen met stamcellen uit hun eigen beenmerg.
Kweek nieuwe bloedvaten:
-
Doel:
Angiogenese -- de groei van nieuwe bloedvaten.
-
Werkt het?
Stamcellen uit bronnen zoals beenmerg, navelstrengbloed en vetweefsel blijken de groei van nieuwe bloedvaten, capillairen genaamd, te stimuleren. Theoretisch kan dit helpen bij de behandeling van hartaandoeningen en schade door hartaanvallen, en helpen voorkomen dat ledematen zonder bloedtoevoer moeten worden geamputeerd. In vroege proeven met endotheliale stamcellen (die cellen maken die de binnenkant van bloedvaten bekleden) was deze aanpak veilig, maar er is geen duidelijk bewijs van voordeel voor de patiënt. Een andere aanpak is het gebruik van volwassen stamcellen uit het beenmerg; een bedrijf uit Cleveland, Athersys, test dat. Deze tests zijn nog voorlopig.
-
Vroeg succes:
De vierjarige Angela Irizarry uit Bridgeport, Conn., werd geboren met een levensbedreigende hartafwijking waardoor haar hart moeilijk bloed naar het lichaam kon pompen. Chirurgen van Yale University gebruikten Angela's beenmergstamcellen om een nieuw bloedvat te laten groeien om het defecte deel van haar hart te omzeilen. Het is nog steeds een experimentele procedure, maar Angela heeft het tot nu toe goed gedaan. Haar ouders hopen haar deze herfst naar school te sturen, aldus een woordvoerster van Yale.
Oogziekte
Hoornvliesaandoening:
-
Doel:
Limbal stamcellen (afkomstig van de buitenste rand van het hoornvlies van de patiënt) gebruiken om het gezichtsvermogen te verbeteren van mensen met hoornvliesaandoeningen, de tweede oorzaak van blindheid.
-
Werkt het:
Een Britse studie concludeerde dat het transplanteren van limbal stamcellen "een veilige en effectieve methode is om het hoornvliesoppervlak te reconstrueren en het bruikbare zicht bij patiënten te herstellen."
Maculaire aandoeningen:
-
Doel:
Menselijke embryonale stamcellen gebruiken om gespecialiseerde cellen te maken voor de behandeling van Stargardt's maculaire dystrofie en droge maculadegeneratie.
-
Werkt het?
Er wordt getest, maar het is nog in een vroeg stadium. Het Amerikaanse biotechbedrijf Advanced Cell Technology voert de proeven uit.
-
Vroeg succes:
Er zijn resultaten gemeld voor twee patiënten, de eerste in elk klinisch onderzoek voor maculaire dystrofie van Stargardt en droge maculadegeneratie. Beide patiënten hadden geen bijwerkingen. Beide hadden "meetbare verbeteringen in hun gezichtsvermogen die meer dan vier maanden aanhielden", aldus de non-profit Alliance for Regenerative Medicine in haar Annual Industry Report 2012. Maar grotere studies zijn nodig om de effectiviteit van de procedure te controleren.
Diabetes
-
Doel:
Stamcellen gebruiken om type 1 diabetes te slim af te zijn.
-
Wat wordt er gedaan:
Twee verschillende benaderingen worden onderzocht. De ene is de eigen stamcellen van patiënten te gebruiken om alvleeskliercellen te maken, betacellen genaamd, die op verzoek insuline kunnen afgeven aan mensen met type 1-diabetes. Als deze behandeling succesvol is, kunnen patiënten geen insuline-injecties meer krijgen.
-
Werkt het:
In een vroeg onderzoek hielp de experimentele procedure met eigen stamcellen van patiënten, plus medicijnen om het immuunsysteem te onderdrukken, 15 tieners met diabetes type 1 om gemiddeld 1,5 jaar van insuline-injecties af te blijven. Er waren enkele bijwerkingen, waarvan de meeste van tijdelijke aard waren, en de resultaten van de studie zijn voorlopig, gezien de geringe omvang ervan. Klinische proeven van de behandeling met menselijke embryonale stamcellen zijn nog niet begonnen.
Slag
-
Doel:
Stamcellen gebruiken om hersenschade door een beroerte te compenseren.
-
Wat wordt er gedaan:
In Schotland is een klinische proef aan de gang. Aan de proef, genaamd "PISCES" (Pilot Investigation of Stem Cells in Stroke) nemen 12 mannen deel die gehandicapt zijn geraakt door een beroerte veroorzaakt door een bloedklonter (het meest voorkomende type beroerte). De onderzoekers geven de patiënten 6-24 maanden na hun beroerte een herseninjectie met foetale neurale stamcellen. De studie is bedoeld om de veiligheid te testen. Als het veilig is, is het doel op lange termijn om weefsel in de door een beroerte beschadigde delen van de hersenen te herstellen en handicaps die het gevolg kunnen zijn van een beroerte (zoals problemen met bewegen, geheugen, aandacht, spraak, taal of dagelijks leven) ongedaan te maken. Het Britse bedrijf ReNeuron doet dit werk.
-
Werkt het?
Tot nu toe lijkt de procedure veilig te zijn. In juni 2012 hadden zes patiënten de stamcelinjecties gekregen. De therapie veroorzaakte "geen celgerelateerde bijwerkingen" en "geen verslechtering van de gezondheid van de patiënten", aldus een persbericht van ReNeuron, het bedrijf dat het werk uitvoert. Een andere studie zal in 2013 van start gaan.
Ruggenmergletsel
-
Doel:
Stamcellen gebruiken om chronische dwarslaesie te behandelen bij patiënten met verschillende mate van verlamming.
-
Wat wordt er gedaan:
Er is een voorbereidend onderzoek gaande, waarbij volwassen neurale stamcellen worden gebruikt. Dat onderzoek wordt uitgevoerd aan de Zwitserse Universiteit van Zürich en betreft 12 patiënten met een dwarslaesie aan de borstkas. De stamcellen worden rechtstreeks getransplanteerd in het ruggenmerg van de patiënten. Ze zullen gedurende 12 maanden na de procedure worden gevolgd. Een biotechbedrijf uit Californië, Geron, testte het gebruik van menselijke embryonale stamcellen om de functie van het ruggenmerg te herstellen bij patiënten met recente ruggenmergletsels. Maar Geron stopte met het onderzoek in november 2011 toen het al zijn stamcelprogramma's beëindigde om zich te concentreren op kankerprogramma's.
-
Werkt het?
Tot nu toe is er geen bewijs van blijvend effect. In 2009 publiceerden wetenschappers van de Universiteit van Sao Paulo School of Medicine in Brazilië een studie met 39 patiënten met een chronische dwarslaesie. Zij haalden stamcellen uit het bloed van de patiënten en brachten de cellen terug in de liesslagader in hun benen. De therapie was veilig en 26 van de patiënten (66%) vertoonden enige verbetering in het reageren op prikkels, meldden de onderzoekers in het tijdschrift Spinal Cord. Maar uiteindelijk is de therapie nog niet erg effectief gebleken, volgens een overzicht van stamcelonderzoeken dat in 2011 in BMC Medicine werd gepubliceerd.
Ziekte van Parkinson
Op de website van de National Institutes of Health staan twee klinische proeven met stamcelbehandelingen vermeld. Een van die proeven vindt plaats in China en maakt gebruik van stamcellen uit het eigen beenmerg van patiënten. Bij het andere onderzoek, dat in Mexico plaatsvindt, worden stamcellen uit het vet van de patiënt gebruikt. Beide proeven zijn zeer klein (20 patiënten voor de Chinese proef en 10 voor die in Mexico). Het is veel te vroeg om te weten of beide benaderingen zullen werken.
Ziekte van Alzheimer
Stamcelonderzoek is gedaan bij muizen, maar niet bij mensen met Alzheimer.
ALS (ziekte van Lou Gehrig)
-
Doel:
Testen of het veilig is om embryonale stamcellen in het ruggenmerg te brengen.
-
Wat wordt er gedaan:
Dit onderzoek wordt uitgevoerd aan de Emory University en wordt geleid door Eva Feldman, MD, van de Universiteit van Michigan.
-
Werkt het?
Tot nu toe hebben drie patiënten de stamcelprocedure ondergaan. Er werden geen bijwerkingen gezien, dus heeft de FDA goedgekeurd dat ze een tweede behandeling krijgen, hogerop in het ruggenmerg. Dit onderzoek is niet bedoeld om te zien of de procedure hun ALS verbetert -- alleen om te zien of het veilig is.
Multiple Sclerose
-
Doel:
Stamcellen gebruiken om het immuunsysteem te onderdrukken en vervolgens te resetten zodat het werkt zonder MS.
-
Wat wordt er gedaan:
Bij klinische proeven wordt het immuunsysteem van een multiple sclerosepatiënt onderdrukt, waarna volwassen stamcellen worden getransplanteerd om het immuunsysteem opnieuw op te bouwen -- zonder MS. De gebruikte stamcellen zijn die welke bloed aanmaken en worden meestal gevonden in het beenmerg of navelstrengbloed.
-
Werkt het?
Het is te vroeg om dat te weten. Een Italiaanse studie toont echter enig succes. Onderzoekers van de Italiaanse Universiteit van Genua bestudeerden 74 MS-patiënten. Eerst werd hun immuunsysteem onderdrukt. Daarna kregen ze transplantaties van hun eigen bloedvormende (hematopoietische) stamcellen. Twee patiënten overleden aan "transplantatiegerelateerde oorzaken", aldus de onderzoekers. Na vijf jaar was 66% van de patiënten stabiel gebleven of verbeterd. De studie concludeerde dat de therapie "een duurzaam effect heeft bij het onderdrukken van de ziekteprogressie in agressieve MS-gevallen die niet reageren op conventionele therapieën" en "ook een duurzame klinische verbetering kan veroorzaken", vooral bij mensen met de relapsing-remitting vorm van MS.
Let op: Omdat het immuunsysteem moet worden onderdrukt voor een stamcelbehandeling, "moeten de voordelen aanzienlijk opwegen tegen het risico", aldus een overzicht van proeven met stamcelbehandelingen, gepubliceerd in BMC Medicine.
Klinische proeven met stamcellen worden ook gedaan voor andere auto-immuunziekten, waaronder lupus, de ziekte van Crohn en reumatoïde artritis, volgens het overzicht dat is gepubliceerd in BMC Medicine. Het is nog niet duidelijk hoe goed die behandelingen werken.
Kanker
Glioblastoma:
-
Doel:
Neurale stamcellen worden gebruikt in klinische proeven om glioblastoom, een soort hersenkanker, te vernietigen wanneer een operatie geen optie is.
-
Wat wordt er gedaan:
De City of Hope, een medisch centrum in Californië, past neurale stamcellen genetisch aan om een enzym te maken dat een niet-giftig geneesmiddel (5-Fluorocytosine of 5-FC) omzet in een kankermedicijn (5-Fluorouracil of 5-FU). De onderzoekers injecteren de gemodificeerde neurale stamcellen in de hersenen van de patiënt, in de hoop dat de stamcellen naar de tumor reizen en zich daaraan vasthechten. Vervolgens krijgen de patiënten 5-FC. Wanneer 5-FC de tumor bereikt, helpen de aangehechte stamcellen bij de omzetting in het kankermedicijn 5-FU. Het doel is het glioblastoom te laten krimpen of te vernietigen, terwijl de rest van het lichaam gespaard blijft van de giftige effecten.
-
Werkt het?
De proef, de eerste om deze behandeling bij mensen te testen, loopt nog, dus het is nog te vroeg om te weten of het veilig en effectief is.
Leukemie en andere bloedkanker en aandoeningen:
Een van de oorspronkelijke toepassingen van stamcellen (uit beenmerg en navelstrengbloed) is de behandeling van bloed- en immuunstoornissen. Beenmerg- of navelstrengbloedtransplantatie is de standaardbehandeling geworden voor sommige van deze aandoeningen.
De website van het National Bone Marrow Donor Program heeft een lijst van ziekten die nu kunnen worden behandeld met hematopoietische (bloedvormende) stamcellen. Deze omvatten verschillende leukemieën en lymfomen.
Kraakbeenherstel
-
Doel:
Stamcellen gebruiken om nieuw kraakbeen te maken.
-
Wat wordt er gedaan:
Er zijn nog niet veel proeven met mensen gedaan. Sommige onderzoekers hebben gemeld dat ze volwassen stamcellen van patiënten zelf gebruiken (meestal afkomstig uit hun beenmerg), deze stamcellen inbedden in een gel of op een collageenplaat en deze plaatsen op de plaats waar het kraakbeen beschadigd is (zoals de knie of de enkel).
-
Werkt het?
Er zijn niet genoeg studies geweest om dat te kunnen zeggen. Tot nu toe zijn de resultaten gemengd, omdat het weefsel dat door de stamcellen wordt gemaakt, lijkt te variëren in kwaliteit en duurzaamheid, volgens een overzicht uit 2011, gepubliceerd in het Open Orthopaedics Journal.
