Stamceltransplantatie voor bèta thalassemie

Een stamceltransplantatie kan bèta thalassemie genezen, maar de behandeling is niet voor iedereen de juiste keuze. U moet de risico's en bijwerkingen leren kennen en met uw arts overleggen of het voor u een goed idee is.

Als u of uw kind bèta thalassemie heeft, maakt het lichaam niet genoeg rode bloedcellen aan om de benodigde zuurstof te leveren. Als u een stamceltransplantatie krijgt, probeert uw arts het probleem op te lossen door "hematopoëtische" stamcellen in uw bloedbaan te brengen.

Deze stamcellen worden gemaakt in het beenmerg, het sponsachtige centrum van de botten waar de bloedcellen zich ontwikkelen. Bij een stamceltransplantatie krijgt u stamcellen van een donor die u helpen nieuwe, gezonde rode bloedcellen te kweken.

Wat gebeurt er tijdens een stamceltransplantatie?

Vóór de transplantatie krijgt u chemotherapie om de niet goed werkende stamcellen in uw beenmerg te vernietigen en uw beenmerg voor te bereiden op de ontvangst van nieuwe stamcellen.

Tijdens de transplantatie brengt uw arts de stamcellen van de donor in uw lichaam via een plastic buisje dat in uw borstkas wordt geplaatst. Nadat de cellen in uw bloedbaan zijn terechtgekomen, gaan ze naar uw beenmerg om gezonde bloedcellen aan te maken.

Waar komen de donorcellen vandaan?

Als u een stamceltransplantatie krijgt, moet u een donor vinden wiens stamcellen een genetische samenstelling hebben die overeenkomt met de uwe. De transplantatie werkt het beste als u een broer of zus heeft die goed bij u past.

Als je geen broer of zus hebt die een goede donor zou zijn, is het nog steeds mogelijk om een donor te vinden die geen familie van je is.

Wat zijn de risico's?

Als u of uw kind een stamceltransplantatie krijgt, is een van de grootste risico's orgaanschade door te veel ijzer in het lichaam. Daarom werken transplantaties het best bij mensen die regelmatig chelatietherapie hebben ondergaan, een behandeling die extra ijzer uit het lichaam verwijdert.

Als u voor de transplantatie al enige orgaanschade heeft door uw ziekte, zoals hartfalen of cirrose, heeft u een grotere kans op meer orgaanschade.

Artsen raden stamceltransplantaties niet aan als u nierfalen heeft gehad of HIV-positief bent, omdat er een te groot risico is op orgaanschade.

Andere risico's zijn een aandoening genaamd "graft versus host disease" (GVHD). Wanneer u dit probleem krijgt, ziet uw lichaam de nieuwe bloedcellen als een mogelijk gevaar voor u en begint ze aan te vallen.

Medicijnen kunnen GVHD voorkomen of stoppen, maar omdat ze uw immuunsysteem - de verdediging van uw lichaam tegen ziektekiemen - afremmen, verhogen ze de kans op infecties.

Chemotherapie die u voor de transplantatie krijgt, verhoogt ook de kans op infecties. Uw arts kan u medicijnen voorstellen, zoals antibiotica, om deze bijwerking te voorkomen.

Behandelingen voor bèta thalassemie, waaronder stamceltransplantaties, worden steeds beter. In het algemeen geldt: hoe jonger u bent, hoe beter de stamceltransplantatie werkt. Stamceltransplantaties werken het best bij kinderen van 14 jaar of jonger.

Wat zijn de bijwerkingen?

Een van de meest voorkomende bijwerkingen van stamceltransplantaties is onvruchtbaarheid. Dat komt omdat de hoge doses chemotherapie vóór de transplantatie de voortplantingsorganen van vrouwen kunnen beschadigen, waardoor u niet meer ongesteld wordt. De chemotherapie kan ook de hoeveelheid sperma bij mannen verminderen.

Uw arts kan u vertellen over manieren om uw mogelijkheden om in de toekomst kinderen te krijgen te behouden. Mannen kunnen bijvoorbeeld sperma bewaren voor de transplantatie en vrouwen kunnen hun eicellen invriezen.

Andere bijwerkingen die snel na de transplantatie kunnen optreden zijn:

  • Pijn in de mond of keel

  • Misselijkheid en braken

  • Bloedingen of blauwe plekken

  • Zwelling in uw longen

Het duurt ongeveer 2 tot 6 weken voordat uw bloedbeeld weer normaal is na een stamceltransplantatie. Uw arts zal u gedurende deze periode nauwlettend volgen om er zeker van te zijn dat u geen infecties of andere ernstige bijwerkingen krijgt.

Hot