Als u of uw kind een bloedziekte heeft die bèta thalassemie heet, is het doel van de behandeling om het aantal gezonde rode bloedcellen in het lichaam te verhogen. Uw arts zal het juiste plan opstellen op basis van het soort ziekte dat u heeft en hoe ernstig de symptomen zijn.
Als de aandoening mild is, hoeft u misschien niets te doen. Bij ernstige bèta-thalassemie moet u of uw kind mogelijk bloedtransfusies krijgen, een behandeling met chelatietherapie die overtollig ijzer uit uw lichaam verwijdert, of een operatie.
Behandeling per type
Beta thalassemie tast het vermogen van uw lichaam aan om hemoglobine te maken, een eiwit dat uw rode bloedcellen helpt om zuurstof naar al uw organen te vervoeren. Te weinig rode bloedcellen heet bloedarmoede. Zonder voldoende zuurstof voelt u zich moe en zwak.
Er zijn drie soorten bèta thalassemie, die elk een andere behandeling hebben.
Beta thalassemia minor (beta thalassemia trait) is de mildste vorm. U of uw kind heeft misschien geen behandeling nodig. Bij milde bloedarmoede kunnen foliumzuursupplementen helpen. Foliumzuur is een B-vitamine die het aantal rode bloedcellen dat uw lichaam aanmaakt verhoogt. In bepaalde situaties kunnen volwassenen een bloedtransfusie nodig hebben, bijvoorbeeld na een operatie of een bevalling.
Niet-transfusie-afhankelijke beta thalassemia intermedia veroorzaakt ernstiger bloedarmoede. Sommige mensen hebben bloedtransfusies nodig om hun aantal rode bloedcellen te verhogen.
Transfusie-afhankelijke bèta thalassemie major is de ernstigste vorm. Het begint vaak op 2-jarige leeftijd en veroorzaakt ernstige bloedarmoede en andere ernstige symptomen. De behandeling bestaat uit regelmatige bloedtransfusies.
Als uw kind bèta thalassemie major of intermedia heeft, moet u familie en vrienden om hulp vragen. Maatschappelijk werkers en geestelijk verzorgers kunnen u helpen als u gestrest of angstig bent.
Artsen die gespecialiseerd zijn in bloedziekten, hematologen genaamd, behandelen bèta thalassemie. Deze artsen werken in ziekenhuizen en behandelcentra voor bèta thalassemie. Een team van artsen, verpleegkundigen, fysiotherapeuten en andere zorgverleners stemt de behandeling af op u of uw kind.
Bloedtransfusies
Als u bèta-thalassemie major hebt, hebt u elke 2 tot 4 weken bloedtransfusies nodig om het aantal rode bloedcellen te verhogen. Sommige mensen met dit type bèta thalassemie hebben alleen op bepaalde momenten transfusies nodig, bijvoorbeeld bij een ziekte of infectie.
Tijdens een transfusie geeft een verpleegkundige u bloed van een donor door een klein plastic buisje in een van uw aderen te plaatsen. Het proces duurt 1 tot 4 uur bij uw arts of in een kliniek.
Technici testen zorgvuldig het bloed dat bij transfusies wordt gebruikt om te voorkomen dat u hepatitis of andere ziekten oploopt. Voor extra bescherming moet uw kind de volledige drie doses hepatitis B-vaccins krijgen voordat het een bloedtransfusie kan krijgen.
Chelatietherapie
De bloedcellen die u bij een transfusie krijgt, bevatten veel ijzer. Nadat je veel transfusies hebt gehad, kan ijzer zich ophopen in je lichaam. Beta thalassemie zorgt er ook voor dat je lichaam extra ijzer uit voedsel opneemt. Al dat extra ijzer kan organen zoals uw hart en lever beschadigen.
Chelatietherapie is een behandeling die het extra ijzer uit uw lichaam verwijdert. U krijgt een pil of injectie met een medicijn als deferasirox (Exjade, Jadenu), deferiprone (Ferriprox) of deferoxamine (Desferal). Deze medicijnen binden zich aan ijzer in uw lichaam, dat vervolgens uw lichaam verlaat wanneer u plast of een stoelgang heeft.
Miltverwijdering Chirurgie
Uw milt filtert bloedcellen. Bij beta thalassemie kunnen te veel ijzer en te veel abnormale rode bloedcellen zich in dat orgaan verzamelen en het laten opzwellen. Een vergrote milt kan ervoor zorgen dat uw hemoglobinegehalte nog verder daalt en dat het aantal bloedcellen, bloedplaatjes genaamd, die uw bloed helpen stollen, afneemt.
De belangrijkste behandeling voor een vergrote milt is een operatie om de milt te verwijderen, een zogenaamde splenectomie. Dit kan sommige symptomen van bèta-thalassemie verbeteren, maar er zijn risico's aan verbonden.
Uw arts zal de beslissing om uw milt te verwijderen zorgvuldig afwegen. Artsen vermijden deze operatie bij kinderen jonger dan 5 jaar omdat kinderen een hoger risico lopen op een zeer ernstige bloedinfectie, sepsis genaamd.
Je milt helpt je immuunsysteem zich te ontdoen van bacteriën en andere ziektekiemen die je ziek kunnen maken. Na een operatie heb je meer kans op infecties. Om uw kansen op een ziekte te verlagen, wordt u voor de operatie gevaccineerd en neemt u daarna minstens 2 jaar antibiotica.
Stamceltransplantatie
Als u of uw kind niet beter wordt met bloedtransfusies en andere behandelingen, kan uw arts een stamceltransplantatie voorstellen. "Hematopoietische" stamcellen zijn jonge cellen in je beenmerg - het sponsachtige centrum van je botten - die uitgroeien tot nieuwe bloedcellen. Bij een stamceltransplantatie krijgt u gezonde bloedvormende cellen van een donor om uw eigen beschadigde cellen te vervangen.
Een stamceltransplantatie kan beta thalassemie genezen. Maar omdat het risico's inhoudt zoals infectie of afstoting van de nieuwe stamcellen, is het niet voor iedereen geschikt.
De kans op succes is groter als de cellen van de donor sterk overeenkomen met die van u of uw kind. Een naast familielid zoals een broer of zus is de beste match. Uw stamceltransplantatie zal ook beter werken als u deze voor uw 16e krijgt, of voordat de lever beschadigd raakt. ?
Behandelingen voor complicaties
Beta thalassemie kan problemen veroorzaken zoals leverschade, zwakke botten en infecties. Uw arts zal u medicijnen en andere behandelingen voor deze problemen geven als ze zich voordoen.
