Een adviescommissie van de FDA is er niet van overtuigd dat een nieuw medicijn tegen ALS effectief is.
Adviespanel FDA verwerpt nieuw ALS-medicijn
Door Pauline Anderson
31 maart 2022 C Een panel van deskundigen dat de FDA adviseert, heeft ternauwernood gestemd voor het afwijzen van een nieuw medicijn bedoeld voor de behandeling van ALS.
Zes van de 10 leden van het FDA Peripheral and Central Nervous System Drugs Advisory Committee besloten dat er niet genoeg bewijs is om goedkeuring van het medicijn van Amylyx Pharmaceuticals te ondersteunen? Het bewijs van een enkele proef is onvoldoende, zei het panel.
Het lot van het geneesmiddel, en de stemming van het panel, wordt nauwlettend in de gaten gehouden omdat er een grote behoefte is aan nieuwe behandelingen voor deze verwoestende ziekte. Leden van het comité zeiden dat ze geroerd waren door de hartstochtelijke getuigenissen van patiënten, verzorgers en anderen. Maar zij geloven dat het bewijs niet voldoet aan de vereiste norm voor FDA goedkeuring.
"Ons werd gevraagd te zoeken naar substantieel bewijs van overtuigingskracht en robuustheid, en ik denk dat deze ene proef niet helemaal aan die lat voldoet en problematisch was," zei Kenneth Fischbeck, MD, onderzoeker bij het National Institute of Neurological Disorders and Stroke.
"Het zou een slechte dienst bewijzen aan patiënten en hun families om een behandeling goed te keuren waarvan het nut onzeker is," zei Fischbeck.
De stemming van het comité is niet bindend. Hoewel de FDA vaak de beslissingen van zijn adviseurs volgt, keurde het agentschap vorig jaar een controversieel nieuw geneesmiddel voor Alzheimers goed nadat een gelijkaardig adviescomité ertegen had gestemd.
Fase III studie in de maak
Dit nieuwe ALS medicijn heeft aangetoond de achteruitgang veroorzaakt door amyotrofe laterale sclerose, ook bekend als de ziekte van Lou Gehrigs, te vertragen,
aldus Jamie Timmons, MD, hoofd wetenschappelijke communicatie bij Amylyx Pharmaceuticals.
Uit de studie bleek dat het geneesmiddel de achteruitgang met 25% vertraagde in vergelijking met patiënten die een placebo innamen. Die verandering wordt beschouwd als klinisch betekenisvol.
Dit is de eerste keer dat een behandeling een voordeel heeft aangetoond op zowel functie als overleving bij ALS, de twee belangrijkste maatstaven bij een meedogenloos progressieve, dodelijke ziekte, zei Joshua Cohen, mede-CEO en mede-oprichter van Amylyx.
Tijdens de vergadering zeiden ALS-patiënten dat ze bereid waren om een groter risico te aanvaarden voor de mogelijkheid om zelfs maar een beetje meer tijd met hun dierbaren te hebben en betoogden dat het geneesmiddel twee verbindingen bevat die al beschikbaar zijn. Ze pleitten ervoor dat de FDA zijn flexibiliteit in de regelgeving zou gebruiken om dit experimentele medicijn goed te keuren.
Het FDA-panel heeft echter een aantal problemen met de proef aan de orde gesteld. Deze problemen betroffen onder meer de kleine steekproef en het ontbreken van overlevingskansen na 24 weken.
Veel panelleden zeiden te hopen dat een lopend fase III-onderzoek meer uitsluitsel zal geven omdat het zo veel groter is. De resultaten van dat onderzoek worden begin 2024 verwacht.
