In kleine studie duwt CAR-T therapie lupus in remissie
Door Denise Mann
HealthDay Reporter
THURSDAY, 15 september 2022 (HealthDay News) -- Hoewel er geen genezing is voor lupus en behandelingen niet werken voor veel van de 1,5 miljoen mensen die in de Verenigde Staten met de ziekte leven, toont een nieuwe studie aan dat een kankertherapie moeilijk te behandelen lupus in remissie kan brengen.
Lupus is een auto-immuunziekte die optreedt wanneer het immuunsysteem van het lichaam de eigen huid, gewrichten, botten, nieren en het hart onder vuur neemt, wat een hele reeks symptomen veroorzaakt.
Enter CAR-T therapie.
Bij de behandeling van bepaalde soorten kanker worden lichaamseigen T-cellen gebruikt en in het laboratorium getraind om zeer specifieke cellen te herkennen. Bij lupus richt de therapie zich op CD19, een eiwit op B-cellen.
De kleine studie omvatte vijf mensen met ernstige lupus waarbij meerdere organen betrokken waren - zoals de nieren, het hart, de longen en de gewrichten - die niet hadden gereageerd op de standaardtherapie.
Na ongeveer drie maanden na één behandeling vertoonden de patiënten verbeteringen in hun symptomen, waaronder een remissie van orgaanbetrokkenheid en het verdwijnen van ziektegerelateerde auto-antilichamen. Bovendien hadden ze geen aanvullende behandelingen nodig. Vergelijkbare resultaten bij één persoon met lupus werden gepubliceerd in het New England Journal of Medicine in 2021.
"Ernstige [lupus] is zeer gevoelig voor CAR-T celbehandeling, en [mensen] kunnen in langdurige medicijnvrije remissie gaan," zei studieauteur Dr. Georg Schett. Hij is vice-president onderzoek en voorzitter van de afdeling interne geneeskunde aan de Friedrich-Alexander Universiteit Erlangen-Nürnberg in Duitsland.
De bijwerkingen in de nieuwe studie waren mild, zei hij. In kankeronderzoeken heeft dit type therapie hoge koorts en koude rillingen veroorzaakt, alsmede ademhalingsproblemen en het cytokinevrijgavesyndroom, dat kan optreden wanneer CAR-T-cellen zich vermenigvuldigen en grote hoeveelheden inflammatoire cytokinen in de bloedbaan afgeven.
Nu willen de onderzoekers nagaan of het immuunsysteem werkelijk een diepe reset heeft ondergaan en zich in de toekomst normaal gedraagt.
"Langere monitoring van patiënten zal belangrijk zijn om te testen of zij langdurig ziektevrije remissie genieten en uiteindelijk genezen zijn van [lupus]," zei Schett.
Deze behandeling kan eerder vroeger dan later beschikbaar zijn, zei hij. "CAR-T celtherapie is reeds ingeburgerd in de kankergeneeskunde, in het bijzonder voor de behandeling van lymfomen en leukemie," merkte Schett op.
De studie werd 15 september gepubliceerd in het tijdschrift Nature Medicine.
Lupus-experts zeiden dat ze enthousiast waren over de nieuwe bevindingen.
"Dit is een zeer, zeer grote deal," zei Hoang Nguyen, senior wetenschappelijk programma manager bij de Lupus Research Alliance. Haar organisatie ondersteunde de eerste studies naar CAR-T therapie in een muismodel van lupus.
"Er is geen echte genezing voor lupus, en de effectiviteit van de huidige therapieën is beperkt," zei Nguyen. "Dit is de eerste keer dat een behandeling de symptomen van lupus bij alle behandelde proefpersonen in een 100-daagse studie elimineerde."
Toch, waarschuwde ze, waren er slechts vijf mensen in het onderzoek en is er nog niet genoeg informatie over de effecten op lange termijn.
Dr. Jill Buyon is directeur van het Lupuscentrum van NYU Langone in New York City. "Patiënten werden beter met betrekking tot meerdere symptomen en hadden geen andere therapieën nodig, waaronder steroïden. Er zijn meer studies nodig bij grotere aantallen mensen met lupus die langer worden gevolgd, maar dit is zeer opwindend," zei ze.
En volgens Dr. Ruth Fernandez Ruiz, een reumatoloog in het Hospital for Special Surgery in New York City, hadden "[Lupus] patiënten opvallende klinische verbetering na CAR-T celtherapie en ervoeren ze klinische remissie terwijl ze geen... [de medicijnen voor de duur van de follow-up na CAR-T celtherapie. Ondanks de beperkte steekproefgrootte is het waarschijnlijk dat CAR-T celtherapie een rol zal spelen bij [lupus], met name voor patiënten met een ernstige ziekte die refractair [resistent] is voor standaardbehandelingen."
Meer informatie
De Lupus Foundation of America heeft meer over lupusbehandelingen.
