Nieuwe MS-behandeling blijkt veelbelovend in onderzoek
Door Amy Norton
HealthDay Reporter
THURSDAY, Aug. 25, 2022 (HealthDay News) -- Een experimentele antilichaamtherapie voor multiple sclerose kan symptoomopflakkeringen met de helft verminderen, vergeleken met een standaardbehandeling, zo blijkt uit een nieuwe klinische studie.
Het geneesmiddel, genaamd ublituximab, versloeg een standaard oraal geneesmiddel voor MS bij het verminderen van de terugvallen van patiënten - periodes van nieuwe of verergerende symptomen. Het bleek ook beter in het voorkomen van gebieden met ontstekingsschade in de hersenen.
Ublituximab is nog niet goedgekeurd voor de behandeling van MS; de Amerikaanse Food and Drug Administration bestudeert de onderzoeksgegevens en zal naar verwachting eind dit jaar een beslissing nemen, aldus geneesmiddelenproducent TG Therapeutics.
Als ublituximab wordt goedgekeurd, is het de nieuwste in een nieuwere groep van MS-therapieën die anti-CD20 monoklonale antilichamen worden genoemd: in het laboratorium ontwikkelde antilichamen die gericht zijn tegen specifieke cellen van het immuunsysteem die het MS-proces aansturen.
De nieuwe bevindingen leveren meer bewijs dat de aanpak gunstig is voor patiënten, aldus een deskundige die niet betrokken was bij het onderzoek.
"Is dit revolutionair? Nee. Maar het is een verdere bevestiging van een klinisch voordeel van het aanpakken van deze populatie cellen in het bloed," zei dr. Lauren Krupp, die het Multiple Sclerosis Comprehensive Care Center van NYU Langone in New York City leidt.
MS is een neurologische aandoening die meestal ontstaat tussen 20 en 40 jaar. Het wordt veroorzaakt door een verkeerde aanval van het immuunsysteem op de lichaamseigen myeline - het beschermende omhulsel rond zenuwvezels in de wervelkolom en de hersenen. Afhankelijk van waar de schade optreedt, zijn de symptomen onder meer gezichtsproblemen, spierzwakte, gevoelloosheid en problemen met evenwicht en coördinatie.
De meeste mensen met MS hebben de relapsing-remitting vorm, waarbij de symptomen een tijdlang opflakkeren en dan afnemen. Na verloop van tijd wordt de ziekte progressiever.
Cellen van het immuunsysteem, B-cellen genaamd, lijken een belangrijke rol te spelen bij het ontstaan van MS. Daarom zijn er de laatste jaren monoklonale antilichamen ontwikkeld die het bloed ontdoen van B-cellen. Eén daarvan, ocrelizumab (Ocrevus), werd in 2017 goedgekeurd in de Verenigde Staten. Een tweede - ofatumumab (Kesimpta) - volgde in 2020.
Beide antilichamen putten B-cellen uit door zich te richten op een eiwit op de cellen genaamd CD20. Ublituximab heeft hetzelfde doel, maar het is ontworpen om krachtiger te zijn in het doden van B-cellen, zei Dr. Lawrence Steinman, hoofdonderzoeker van het nieuwe onderzoek.
Het onderzoek vergeleek ublituximab niet met bestaande anti-CD20-antilichamen, benadrukte Steinman, hoogleraar neurologie aan de Stanford University. Het is dus niet bekend of het meer of minder effectief is.
Maar een potentieel voordeel van het nieuwe antilichaam, zei Steinman, is dat het snel kan worden toegediend.
Zowel Ocrevus als ublituximab vereisen dat patiënten elke zes maanden naar een ziekenhuis gaan voor een infuus. Maar een Ocrevus-infuus duurt ongeveer drie uur, terwijl ublituximab in één uur kan worden toegediend.
Kesimpta vermijdt infusen. Het wordt eenmaal per maand thuis ingenomen met een auto-injector.
"Er zijn verschillende oplossingen voor verschillende mensen," zei Steinman. "Ik denk dat het altijd goed is om opties te hebben."
De bevindingen, gepubliceerd op 25 augustus in de New England Journal of Medicine , zijn gebaseerd op meer dan 1000 patiënten met MS, meestal de relapsing-remitting vorm. Een klein percentage had secundair progressieve MS, een tweede fase van de ziekte die volgt op de relapsing-remitting jaren.
Ongeveer de helft werd willekeurig toegewezen aan ublituximab-infusies, terwijl de andere helft het orale geneesmiddel Aubagio (teriflunomide) nam.
Gedurende 96 weken hadden ublituximab-patiënten de helft minder kans op een terugval - met een gemiddeld jaarlijks percentage van iets minder dan 0,1, tegenover bijna 0,2 bij de Aubagio-patiënten. En op MRI-scans toonden ze minder ontstekingsgebieden in de hersenen.
B-cellen zijn verantwoordelijk voor het aanmaken van antilichamen die infecties bestrijden. Een belangrijk veiligheidsrisico bij uitputting van B-cellen is dat mensen kwetsbaarder worden voor infecties. Dat was het geval in dit onderzoek: 5% van de ublituximab-patiënten ontwikkelde een ernstige infectie, waaronder longontsteking, tegenover 3% van de Aubagio-patiënten.
Er zijn veel geneesmiddelen goedgekeurd voor de behandeling van MS. Maar Krupp zei dat enkele recente studies aantonen dat patiënten het op lange termijn beter doen wanneer ze "zeer doeltreffende" geneesmiddelen krijgen - waaronder anti-CD20 antilichamen - dan oudere geneesmiddelen met een meer gematigde werking.
Voor Steinman is vroeger beter als het gaat om het starten van een behandeling met hoge werkzaamheid.
"Mijn filosofie is, als de verzekering het vergoedt, de ziekte hard en snel terug te dringen," zei hij.
Dat brengt het reële probleem van de kosten met zich mee: CD20 monoklonale antilichamen zijn duur; de huidige catalogusprijs voor Ocrevus is ongeveer 68.000 dollar per jaar, volgens geneesmiddelenfabrikant Genentech.
Zowel Krupp als Steinman zeiden dat beslissingen over medicatie vaak afhangen van welke medicijnen door de verzekering van de patiënt worden vergoed.
Meer informatie
De National Multiple Sclerosis Society heeft meer informatie over de behandeling van MS.
