De FDA beoordeelt een medicijn dat weinig bewijs heeft laten zien dat het zou kunnen helpen bij de behandeling van amyotrofische laterale sclerose.
FDA beoordeelt ALS-medicijn met bescheiden gegevens
Door Carolyn Crist
25 mrt. 2022 -- De FDA bekijkt bewijsmateriaal voor een medicijn dat ALS, of amyotrofische laterale sclerose, zou kunnen helpen.
De FDA komt volgende week bijeen om bewijsmateriaal van een kleine, tussentijdse studie van AMX0035, een medicijn gemaakt door Amylyx Pharmaceuticals, dat bescheiden effecten laat zien op de achteruitgang van patiënten, openbaar te beoordelen.
Het effect is er, maar het is geen homerun, vertelde Jeffrey Rothstein, MD, directeur van het Robert Packard Centrum voor ALS Onderzoek aan de Johns Hopkins Universiteit, aan The Associated Press.
Werkt het echt? Ik weet het niet, zei hij. Dat is waarom ik graag een tweede studie zou zien.
Patiënten en voorstanders hebben aangedrongen op de goedkeuring van een geneesmiddel voor de behandeling van de neurodegeneratieve ziekte, ook bekend als de ziekte van Lou Gehrigs. ALS beschadigt zenuwcellen en leidt tot een afname van het vermogen om te lopen, praten, slikken en ademen. Er is geen genezing en de meeste mensen sterven binnen 3-5 jaar.
De FDA vereist gewoonlijk twee grote klinische proeven in een laat stadium voor goedkeuring. Voor dodelijke aandoeningen, zoals kanker, kan één studie met veelbelovende resultaten worden geaccepteerd.
Vorig jaar zeiden de federale regelgevers dat Amylyx een groot onderzoek zou moeten uitvoeren alvorens goedkeuring te verkrijgen. Na maandenlang lobbyen door patiënten en pleitbezorgers, zei de FDA echter dat het bedrijf een aanvraag kon indienen op basis van de kleinere studie.
Gezondheidsdeskundigen hebben hun bezorgdheid geuit over de koerswijziging. Overheidsonderzoekers analyseren de goedkeuring van vorig jaar van Aduhelm, een geneesmiddel voor Alzheimers dat mogelijk weinig voordeel biedt aan patiënten. Het onderzoek gaat na of de FDA druk heeft gevoeld op basis van lobbywerk van Alzheimers-groepen en farmaceutische bedrijven.
Dit is waar veel mensen zich zorgen over maakten in termen van het precedent voor FDA-goedkeuring van Aduhelm, vertelde Joseph Ross, MD, een professor in de geneeskunde en volksgezondheid aan de Yale University, aan de AP.
Ze hebben in wezen gecapituleerd voor de druk van zowel de industrie als patiëntenbelangen, in plaats van zich te houden aan de wetenschap, zei hij.
Vorige week kondigde Amylyx de lancering aan van een uitgebreid toegangsprogramma voor AMX0035, dat toegang biedt tot potentiële therapieën vóór goedkeuring door de FDA. Het programma loopt parallel met een lopende fase 3 studie.
De FDA zal een eerste beoordeling van het geneesmiddel van Amylyx plaatsen voor de vergadering van woensdag, meldde de AP. Het geneesmiddel is een combinatie van twee andere ingrediënten een voorgeschreven medicijn voor leveraandoeningen en een voedingssupplement. Amylyx heeft de combinatie gepatenteerd en zegt dat de chemicaliën samenwerken om cellen te beschermen tegen schade.
In de kleine studie met 137 patiënten voelden ALS-patiënten een meetbare verbetering, maar de therapie had geen effect op de laboratoriumresultaten. De patiënten die het medicijn innamen gingen 25% langzamer vooruit dan de patiënten die een placebo innamen, volgens een 48-punten vragenlijst die functies als lopen, handschrift en slikken bijhield. Het verschil in scores van 2,3 punten was statistisch significant, meldde de AP, hoewel gezondheidsdeskundigen hebben gedebatteerd over wat dit uiteindelijk betekent voor patiënten.
In september 2020 noemde een redactioneel artikel in de New England Journal of Medicine de resultaten incrementeel en bescheiden, en beval grootschalig en langdurig onderzoek aan alvorens goedkeuring te verlenen.
De FDA heeft twee therapieën voor ALS goedgekeurd, waarbij de meest effectieve therapie het leven met enkele maanden verlengt. Verwacht wordt dat het geneesmiddel Amylyx een soortgelijk voordeel zal opleveren.
Het panel van externe deskundigen van de FDA, dat woensdag bijeenkomt, stemde vorig jaar tegen Aduhelm. De FDA keurde het geneesmiddel toch goed, wat drie leden van de onafhankelijke adviesgroep ertoe aanzette ontslag te nemen. Aangezien dezelfde FDA wetenschappers en leidinggevenden betrokken zullen zijn bij de Amylyx beslissing van volgende week, meldde de AP, zou goedkeuring waarschijnlijk kunnen gebeuren.
