Verbetering van klinische proeven zal de zorg openstellen voor meer mensen

Door Carrie Arnold

26 mei 2022 - Trishna Bharadia heeft multiple sclerose en werkt als consultant voor patiëntenbetrokkenheid en wordt vaak gevraagd deel te nemen aan klinische proeven. Meestal wijst ze ze echter af. Ze moet wel: Bharadia woont op het platteland van Engeland en is uren verwijderd van de meeste locaties voor klinische proeven. Zelfs als er één dichterbij zou zijn, vereisen de onderzoeken meestal vrijaf, wat voor haar moeilijk te krijgen is.

Kort na haar diagnose in 2008 nam ze deel aan een onderzoek naar het beste type lichaamsbeweging voor MS-patiënten. Maar sindsdien heeft ze aan geen enkel ander onderzoek kunnen deelnemen.

Het vinden van mensen voor proeven is vaak een van de grootste struikelblokken bij medisch onderzoek. Bijna 80% van de studies haalt de deadlines voor inschrijving niet.

En hoewel 70% van de Amerikanen vindt dat patiënten meer kansen moeten krijgen om deel te nemen aan onderzoek, doet uiteindelijk niet meer dan 5% van de kankerpatiënten dat bijvoorbeeld. Daarom hebben Bharadia en een groeiende groep gezondheidsvoorvechters en artsen aangedrongen op een nieuw soort klinisch onderzoek.

In tegenstelling tot standaard klinisch onderzoek, waarbij iemand naar een centrale testfaciliteit moet reizen voor alles van bloedonderzoek tot medicatie en follow-up, maken proeven op afstand gebruik van een combinatie van telegeneeskunde, thuiszorg en andere technologieën om het onderzoek naar de patiënt te brengen.

"Er zijn mogelijkheden om klinisch onderzoek toegankelijker te maken, want ik ben niet de enige die moeite heeft om naar locaties te reizen", zegt Bharadia.

Klinische zorg op afstand

Hoewel dit soort proeven al meer dan tien jaar oud is, zegt Andrea Coravos, medeoprichter en CEO van HumanFirst, een softwareplatform dat is ontworpen om de toegang tot onderzoek en gezondheidszorg uit te breiden, dat de pandemie de belangstelling heeft aangewakkerd, zowel van sponsors van farmaceutische bedrijven als van regelgevers.

Op 29 maart kondigde het bedrijf THREAD, een digitaal gezondheidsplatform dat telegeneeskunde voor klinisch onderzoek ondersteunt, aan dat het zou samenwerken met Amazon Web Services om proeven efficiënter te maken met behulp van kunstmatige intelligentie en andere automatiseringstechnieken.

Voorstanders van gedecentraliseerde proeven zeggen dat de nieuwe aanpak zal helpen om klinische proeven diverser te maken en het gemakkelijker te maken om deel te nemen. Dat betekent niet alleen voor patiënten, zegt Craig Lipset, medevoorzitter van de Decentralized Trials and Research Alliance, maar ook voor artsen, die vanuit hun eigen kantoor aan proeven kunnen deelnemen. Het resultaat, zegt hij, is een compleet nieuwe kijk op klinisch onderzoek.

"Als dit werkt, creëert dit een nieuwe manier voor ons om met artsen samen te werken," zegt hij. "Waar we ons op moeten richten is mensen de keuze geven hoe ze willen deelnemen."

Al bijna 80 jaar vormen klinische proeven de ruggengraat van de vooruitgang van levensreddende medicijnen. Ondanks het onbetwistbare succes zijn traditionele klinische proeven niet zonder nadelen. Het duurt meestal jaren om ze uit te voeren en ze kunnen honderden miljoenen dollars kosten, met een mislukkingspercentage van 90%.

Een van de redenen waarom proeven mislukken is dat de medicijnen gewoon niet werken. Maar een gebrek aan voldoende deelname is eigenlijk de meest voorkomende reden waarom een klinische proef vroegtijdig wordt stopgezet, volgens een artikel uit 2021 in het tijdschrift BMC Trials.

Medisch onderzoek opnieuw in beeld brengen

Zoals veel geneesmiddelenbedrijven wilde Pfizer een optie voor klinisch onderzoek die gemakkelijker, sneller en goedkoper was. Dankzij de opkomst van mobiele technologieën kon de farmagigant in 2011 zijn eerste volledig op afstand uitgevoerde studie starten voor een reeds goedgekeurd geneesmiddel, Detrol LA, voor de behandeling van een overactieve blaas.

Ondanks het vroege enthousiasme van zowel Pfizer als de FDA, toonde de trial, genaamd REMOTE, aan dat decentralisatie alleen niet alle kwalen van klinische studies kon oplossen. Na enkele maanden werd het nieuwe onderzoek stopgezet omdat het nog steeds niet genoeg vrouwen met ernstige blaasproblemen kon rekruteren.

Deze vroege uitdagingen wierpen een schaduw over het idee van gedecentraliseerde proeven en het veld keerde terug naar de tekentafel om opnieuw na te denken over een manier om verder te gaan. De opkomst van smartphones en draagbare gezondheidstrackers bracht deze technologie bij meer mensen thuis en zorgde voor meer comfort bij het gebruik van technologie als onderdeel van de dagelijkse gezondheidszorg.

Volgens Lipset leek het idee om fitnesstrackers en smartphone apps te gebruiken als onderdeel van klinische proeven steeds minder op een luchtkasteel en steeds meer op een realistische optie.

Proeven op afstand waren al klaar om een comeback te maken toen de pandemie toesloeg. Toen de wereld begin 2020 tot stilstand kwam, vormden klinische proeven geen uitzondering. Amir Kalali, MD, die samen met Lipset de Decentralized Trials and Research Alliance had opgericht, werd overspoeld met telefoontjes van oud-collega's over hoe bestaande proeven konden worden aangepast aan de nieuwe, plotseling afgelegen wereld. Bijna van de ene op de andere dag was het decentraliseren van proeven een noodzaak geworden.

Snelle verandering

"Mensen handelen niet als ze het licht zien, maar als ze de warmte voelen," zegt Kalali.

COVID-19 zorgde voor die warmte.

In de afgelopen twee jaar, zegt Sally Okun, uitvoerend directeur van het Clinical Trials Transformation Initiative, zijn proeven op afstand een vast onderdeel geworden van het landschap van klinische proeven en hun invloed blijft groeien.

De openheid voor dit soort proeven van regelgevers in de Verenigde Staten, Europa en de rest van de wereld heeft geleid tot grotere investeringen op dit gebied, waaruit blijkt dat gedecentraliseerde proeven niet alleen een blijvertje zijn, maar een belangrijke speler zijn geworden in het landschap van klinische proeven.

"Het ecosysteem van klinische proeven kan meer worden opgebouwd rond de patiënten zelf en de deelnemers aan de studies, in plaats van het op te bouwen rond de proef en iedereen zich daaraan te laten aanpassen," zegt Okun.

Het bedrijf voor proeven op afstand THREAD werkt nu samen met Amazon Web Services. Het doel van de samenwerking, zegt John Reites, CEO van THREAD, is om de kwaliteit en snelheid waarmee klinische proeven worden uitgevoerd te verbeteren, en om dit soort proeven tot norm te verheffen.

"Als we 'decentraal onderzoek' zeggen, wil ik in de komende 3 jaar eigenlijk een streep door het woord 'decentraal'," zegt hij.

De opkomst van gedecentraliseerde proeven betekent niet het einde van bakstenen en mortel proeflocaties of academische medische centra als knooppunten van onderzoek, benadrukt Lipset. Het doel van decentralisatie is nooit geweest om traditionele proeven te schrappen, maar om er andere opties aan toe te voegen, zoals veel scholen hybride leermogelijkheden hebben gecreëerd die studenten in staat stellen on-campus en afstandsonderwijs te combineren. Niet iedereen wil een gezondheidsassistent die zijn huis bezoekt of voelt zich comfortabel bij het gebruik van een app of fitnesstracker om zijn hartslag te controleren. In plaats daarvan moeten deze apparaten mensen helpen die aan een proef willen deelnemen, maar dat anders niet zouden kunnen.

Meer artsen toevoegen

De proeven bieden niet alleen kansen voor deelnemers, maar ook voor artsen, die doorgaans buiten het onderzoek zijn gehouden.

"De meeste artsen komen nooit in de buurt van een klinische proef nadat ze hun opleiding hebben afgerond", zegt Irfan Khan, MD, oprichter en CEO van Circuit Clinical, dat klinische proeven naar privépraktijken brengt. "Er is een schaarste aan artsen die onderzoek doen en een concentratie van waar het werk wordt gedaan."

Hij zegt dat dit zal helpen om klinisch onderzoek op te nemen in de standaard medische zorg. En aangezien de meeste patiënten over proeven horen van hun artsen, zal het meer mensen in staat stellen om überhaupt over mogelijkheden te horen.

Omdat deze aanpak nieuw is, is er nog veel onbekend over proeven op afstand. Hoewel de regelgevende instanties ontwerprichtsnoeren voor deze proeven hebben verstrekt, zullen de wetenschappers pas weten of ze geslaagd of mislukt zijn wanneer de instanties in de gegevens kunnen duiken. Ook is het niet duidelijk of de kwaliteit van de gegevens die door patiënten op telefoons en wearables worden verzameld even goed zal zijn als die welke in klinieken worden verkregen. De abrupte verschuiving naar gegevensverzameling op afstand tijdens COVID-19 geeft wetenschappers een kans om metingen te vergelijken, zegt Kalali.

Voor Bharadia en patiënten zoals zij kan de verschuiving niet snel genoeg komen. "Het zal een leerproces zijn", zegt ze, "maar je komt nergens door te zeggen dat dit te moeilijk is. We moeten een manier vinden om het te doen."