Van de arts Archief
De komst van een nieuwe klasse geneesmiddelen, bekend als biologische geneesmiddelen, heeft een revolutie teweeggebracht in de behandeling van reumatoïde artritis (RA). Deze geneesmiddelen, waaronder Cimzia, Enbrel, Humira, Kineret, Orencia, Remicade, Rituxan en Simponi, moeten worden toegediend via zelfinjectie of intraveneuze infusie in de spreekkamer van de arts of in het ziekenhuis. Ze kunnen ook duur zijn en worden niet altijd gedekt door de verzekering.
Om deze en andere redenen werken onderzoekers aan de ontwikkeling van orale biologische geneesmiddelen -- biologische geneesmiddelen die je als pil kan innemen.
RA, een auto-immuunziekte waaraan 2 miljoen mensen lijden, ontstaat wanneer het lichaam zijn eigen gewrichten en weefsels onder vuur neemt, waardoor ontstekingen, pijn en gewrichtsschade ontstaan. Geneesmiddelen die DMARD's (disease-modifying antirheumatic drugs) en biologische geneesmiddelen worden genoemd, stoppen de progressie van RA, verminderen de ontsteking en stoppen de gewrichtsschade.
Vroeger zaten onze wachtkamers vol met patiënten met misvormingen in rolstoelen en sommigen met handen die zo misvormd waren dat ze niet eens meer op handen leken. Dat zien we nu niet meer, vooral dankzij de biologische geneesmiddelen, zegt Dalit Ashany, MD, een reumatoloog in het Hospital for Special Surgery in New York City.
Maar, zegt ze, veel mensen met RA verzetten zich tegen het krijgen van injecties en infusen -- de enige manier waarop biologische geneesmiddelen beschikbaar zijn. Het zou veel eenvoudiger zijn om biologische geneesmiddelen in pilvorm in te nemen dan ze zelf te moeten injecteren of naar het ziekenhuis te moeten voor een infuus.
Pillen zijn ook veel goedkoper dan injecties en infusies, zegt ze. Verzekeringsmaatschappijen laten ons door hoepels gaan om te bewijzen dat RA-patiënten de medicijnen nodig hebben, en sommigen kunnen ze niet betalen zonder dekking.
Biologische geneesmiddelen worden gemaakt met grote eiwitmoleculen die uit levende wezens worden gehaald. Dit houdt een complexer en duurder productieproces in. Generische versies zouden goedkoper zijn, maar deze geneesmiddelen zijn zo nieuw dat ze ook beschermd zijn door een octrooi. Bovendien beschikt de FDA niet over een procedure om generieke biologische geneesmiddelen goed te keuren.
Orale biologische geneesmiddelen: in de pijplijn?
Eric Matteson, MD, voorzitter van de afdeling reumatologie van de Mayo Kliniek in Rochester, Minn., is er niet 100% van overtuigd dat we orale biologische geneesmiddelen in de nabije toekomst zullen zien.
Twee van de belangrijkste obstakels bij de ontwikkeling van orale biologische geneesmiddelen zijn dat deze eiwitmoleculen te groot zijn om te worden geabsorbeerd bij orale inname, zegt hij. Vervolgens zijn ze niet langer actief als ze worden afgebroken wanneer ze door de darm gaan.
Er zijn een handvol orale biologische geneesmiddelen in de pijplijn die veelbelovend zijn, zegt Ashany. Sommige zijn gericht tegen eiwitten die kineases worden genoemd, die de ontsteking kunnen veroorzaken die een kenmerk is van RA.
Het ontstekingsproces veroorzaakt in feite een domino-effect, waarbij de ene cel of stof de volgende activeert, en zo verder in de rij. Deze nieuwe geneesmiddelen richten zich op verschillende delen -- of dominostenen -- in de cascade.
Eén zo'n medicijn blokkeert syk kinase of milt tyrosine kinase. Uit onderzoek is gebleken dat dit geneesmiddel zou kunnen werken bij mensen die niet reageren op TNF-blokkers, een veelgebruikt type biologisch geneesmiddel, zegt ze.
Een ander type biologisch geneesmiddel (een JAK-remmer) dat oraal kan worden ingenomen, doet het ook goed in de eerste proeven, zegt Ashany.
We zijn erg enthousiast over de nieuwe orale middelen, zegt Philip Mease, MD, reumatoloog bij Seattle Rheumatology Associates. Mease heeft verschillende studies gedaan naar een JAK-remmer die in de pijplijn zit. Maar hij merkt op dat er nog veel vragen moeten worden beantwoord over deze geneesmiddelen.
Mogelijke bijwerkingen zijn bloedarmoede, zeldzame effecten op het aantal witte bloedcellen, en enige verhoging van de bloedvetten, dus monitoring zou noodzakelijk zijn.
