Federale ambtenaren hebben hun definitieve beslissing genomen: Medicare zal het nieuwe Alzheimermedicijn aducanumab (Aduhelm) alleen vergoeden als de patiënten deelnemen aan klinische proeven.
Medicare zal nieuw medicijn tegen Alzheimer alleen in proefperiode vergoeden
Door Kerry Dooley Young
8 April, 2022 -- Federale ambtenaren hebben hun definitieve beslissing genomen: Medicare zal alleen betalen voor patiënten om het nieuwe Alzheimer-medicijn aducanumab (Aduhelm) te krijgen als de patiënten deelnemen aan klinische proeven.
Op donderdag heeft de Centers for Medicare & Medicaid Services (CMS) zijn nationale dekkingsbepaling vrijgegeven voor aducanumab en andere soortgelijke geneesmiddelen die zich richten op beta-amyloïde in de hersenen, wat wordt beschouwd als een kenmerk van de ziekte van Alzheimer.
In een persbericht zei CMS dat zijn beslissing een tweeledig beleid is, gebaseerd op het momenteel beschikbare bewijs voor anti-amyloïde middelen.
Vorig jaar keurde de FDA aducanumab goed voor de ziekte van Alzheimer via de versnelde goedkeuringsprocedure, omdat uit proeven was gebleken dat het middel beta-amyloïde uit de hersenen verwijderde, maar het niet duidelijk was dat het middel de symptomen van mensen met Alzheimer had verbeterd.
Het besluit leidde tot controverse en tot het ontslag van drie leden van het adviespanel van de FDA die tegen de goedkeuring van het geneesmiddel hadden gestemd.
CMS stelde veel minder beperkende voorwaarden voor de mogelijke dekking van anti-amyloïde geneesmiddelen die in de toekomst misschien de volledige goedkeuring van de FDA zullen krijgen. In dergelijke gevallen zou de dekking worden gekoppeld aan deelname aan door CMS goedgekeurde studies, zoals een gegevensverzameling via routine klinische praktijk of registers, niet alleen klinische proeven.
Howard Fillit, MD, mede-oprichter en Chief Science Officer van de Alzheimers Drug Discovery Foundation, steunt het besluit.
"Medicare zal nu dekking bieden voor patiënten die zijn ingeschreven in elke FDA- of NIH-goedgekeurde trial, zei Fillit. Dit is een belangrijke verandering die de toegang zal uitbreiden voor meer patiënten om toegang te krijgen tot het geneesmiddel in extra settings."
"Hoewel dit een verbetering is, zou het de voorkeur van CMS hebben verdiend om patiëntenregisters op te nemen, die bewijsmateriaal uit de echte wereld verzamelen dat beter de werkelijke populatie weerspiegelt die met Alzheimer leeft, in vergelijking met de beperkte populaties die zich inschrijven voor klinische proeven, voegde hij eraan toe. Deze aanpak zou ook de dekking van Aduhelm hebben uitgebreid naar meer patiënten die momenteel leven met de ziekte van Alzheimer".
Hij verwelkomde ook de flexibiliteit die CMS schetste voor toekomstige dekking van geneesmiddelen met meer overtuigende gegevens.
"Geneesmiddelen in dezelfde klasse zijn niet noodzakelijk gelijk en elk moet worden geëvalueerd en beschikbaar worden gesteld aan patiënten op zijn eigen merites," zei Fillit.
In een verklaring was aducanumab-fabrikant Biogen het niet eens met CMS' beperking van de dekking voor het geneesmiddel en protesteerde tegen de tweeledige benadering die is gecreëerd voor amyloïde-gerichte antilichaamgeneesmiddelen.
"Deze dekkingsbeperkingen, met inbegrip van het onderscheid tussen versnelde goedkeuring en traditionele goedkeuring, zijn nooit toegepast op door de FDA goedgekeurde geneesmiddelen voor andere ziektegebieden," zei Biogen.
Biogen en andere critici van de CMS beslissing beweren dat het patiënten de toegang ontzegt tot een medicijn dat Alzheimers gerelateerde mentale achteruitgang zou kunnen vertragen, terwijl voorstanders zich afvragen of het aantonen dat het medicijn beta-amyloïde uit de hersenen verwijdert, betekent dat het de symptomen van patiënten helpt.
CMS ambtenaren zeiden dat het agentschap heeft geprobeerd om het proces dat heeft geleid tot de beslissing van vandaag transparant en op bewijs gebaseerd te maken. Het merkte op dat het meer dan 10.000 opmerkingen van belanghebbenden verzamelde op zijn ontwerpbeslissing en meer dan 250 peer-reviewed documenten in overweging nam.
"Deze definitieve National Coverage Determination weerspiegelt CMS' engagement om het Amerikaanse publiek een transparante, betrouwbare, op bewijs gebaseerde beslissing te bieden zonder rekening te houden met de kosten, die pas wordt genomen na een grondige analyse van de feedback van het publiek," zei CMS Administrator Chiquita Brooks-LaSure in een verklaring.
"Door deze beslissing creëren we een pad voor mensen met Medicare om snel toegang te krijgen tot geneesmiddelen waarvan de FDA bepaalt dat ze klinisch voordeel hebben aangetoond en moedigt fabrikanten en proefbeheerders aan om ervoor te zorgen dat de klinische proeven raciaal diverse deelnemers rekruteren," voegde ze eraan toe.
