Hoog prijskaartje voor nieuwe, langverwachte gentherapieën

Door Kelly Wairimu Davis, MS

30 dec. 2021 C Tegen 2025 zullen volgens de FDA waarschijnlijk 10 tot 20 nieuwe cel- en gentherapieën per jaar worden goedgekeurd.

Geweldig nieuws, toch? Deze producten zouden talloze levens kunnen redden van mensen met zeldzame genetische ziekten, zoals sikkelcel, progeria en spina bifida.

Het hoge prijskaartje van deze behandelingen zou echter een reden tot vreugde kunnen zijn, volgens biotechnologie- en beleidsdeskundige Kevin Doxzen, PhD, een Hoffmann Fellow aan de Arizona State University, Tempe, en het World Economic Forum.

In een artikel in The Conversation waarschuwt hij dat gentherapieën honderdduizenden tot miljoenen dollars kunnen kosten.

Een sikkelcelbehandeling, die naar verwachting in de komende jaren zal worden goedgekeurd, kan een enkele patiënt ongeveer 1,85 miljoen dollar kosten. Een Medicare-programma zou jaarlijks ongeveer 30 miljoen dollar kunnen betalen, zelfs als slechts 7% van degenen die ervoor in aanmerking komen, wordt behandeld.

Een ander voorbeeld is Zolgensma, een eenmalig geneesmiddel voor de behandeling van spinale musculaire atrofie, een ziekte waardoor je spieren zwak worden en aftakelen, wat vaak leidt tot problemen met zitten, lopen, ademen en slikken.

Met een prijskaartje van 2,1 miljoen dollar is Zolgensma 's werelds duurste medicijn.

Het inzamelen van grote bedragen voor medicijnen als Zolgensma kan extreem belastend zijn voor mensen met een zeldzame ziekte en hun familie.

Neem Ayah Lundt, een jong meisje in Denemarken dat in The Conversation aan bod komt en bij wie met 10 maanden spinale musculaire atrofie werd vastgesteld. Na een slopende 7 maanden van online inzamelingsacties en veilingen van grote donoren over de hele wereld, verzamelde haar familie genoeg steun om de 2,1 miljoen dollar voor de aankoop van Zolgensma bij elkaar te krijgen.

Voor sommige gezinnen is die aanpak echter niet zo succesvol.

Dus hoe komen deze levensveranderende medicijnen in handen van patiënten in nood?

Doxzen zegt dat het creëren van betalingsmodellen die patiënten helpen met de kosten van de behandeling en tegelijkertijd de verzekeringsprogramma's en geneesmiddelenbedrijven overeind houden, één manier is.

In wat resultaatgerichte modellen worden genoemd, zouden verzekeringen geneesmiddelenbedrijven een eerste bedrag kunnen betalen, en dan verder betalen op basis van de vooruitgang van de patiënt na de behandeling - vooral omdat dure geneesmiddelen zoals Zolgensma niet gegarandeerd effectief zijn.

Het Netflix model is een andere mogelijke oplossing, zegt Doxzen.

Als een abonnementsdienst zou een Medicaid-programma van een staat farmaceutische bedrijven een vast bedrag kunnen betalen voor onbeperkte toegang tot gentherapieën. Dit model heeft geholpen om meer toegang te krijgen tot hepatitis-C behandelingen voor patiënten in Louisiana.