Monkeypox-medicijn moeilijk te vinden, zelfs na noodverklaring
Door Jenny Blair, MD
10 augustus 2022 - Federale ambtenaren verklaarden op 4 augustus de apenpokken tot nationale noodsituatie voor de volksgezondheid, na soortgelijke aankondigingen van de Wereldgezondheidsorganisatie en leiders in Californië, Illinois en New York.
Maar dat is blijkbaar niet genoeg om de toegang tot het door de FDA goedgekeurde antivirale geneesmiddel tecovirimat, bekend als TPOXX, te vergemakkelijken, volgens Garrett Wilkinson, een overheidsrelatie en beleidsmedewerker bij de non-profit Partners in Health.
Tecovirimat werd ontwikkeld en goedgekeurd voor de behandeling van pokken, en de Verenigde Staten hebben 1,7 miljoen cursussen in de Strategic National Stockpile. Het is gratis beschikbaar om het verwante virus monkeypox te behandelen via de CDC, die heeft gezegd dat tecovirimat kan worden overwogen voor mensen die een ernstige ziekte hebben of het risico daarop lopen.
Ondanks dat, kan het medicijn moeilijk toegankelijk zijn, volgens nieuws en sociale media accounts van patiënten en voorstanders. De CDC vereist dat zorgverleners die het geneesmiddel willen voorschrijven uitgebreid papierwerk doen via een zogenaamd expanded access investigational new drug (EA-IND) protocol.
Hoewel het agentschap het protocol (ook wel "compassionate use" genoemd) eind juli heeft vereenvoudigd, is het nog steeds meer werk voor zorgverleners dan wanneer tecovirimat verkrijgbaar zou zijn bij de apotheek.
Dit heeft geleid tot vertragingen en soms zelfs tot onbeschikbaarheid.
"Artsen kunnen medicatie off-label voorschrijven. De enige reden waarom ze een onderzoeksprotocol moeten volgen om toegang te krijgen tot TPOXX is omdat het volledig wordt bewaard in de Strategische Nationale Voorraad," zegt Wilkinson.
Hij behoort tot een aantal activisten en onderzoekers die er bij de federale overheid op hebben aangedrongen de toegang te vergemakkelijken.
"Het is absurd om artsen tijdens een volksgezondheidscrisis bergen federaal papierwerk te laten invullen om een medicijn voor te schrijven dat de FDA volledig heeft goedgekeurd en veilig geacht," zegt Wilkinson.
HHS secretaris Xavier Becerra kan verklaren dat een noodtoestemming voor het medicijn gepast is. Een noodtoestemming voor tecovirimat zou de last voor zorgverleners verlichten.
In plaats daarvan verklaarde Becerra een noodtoestand voor de volksgezondheid...
Dat is een andere actie en staat de FDA niet toe een EUA af te kondigen.
De VS heeft haar eerste geval van monkeypox op 18 mei... Op 3 augustus waren er 6.617 Amerikaanse gevallen.
Veel Tecovirimat -- voor de regering
SIGA uit New York City ontwikkelde tecovirimat na de aanvallen van 9/11, aldus Dennis Hruby, wetenschappelijk hoofd.
Met veiligheidsgegevens bij honderden gezonde volwassenen en gegevens over de werkzaamheid voor apenpokken bij niet-menselijke primaten, werd het geneesmiddel in 2018 door de FDA goedgekeurd voor de behandeling van pokken.
De VS heeft het medicijn sinds 2013 in voorraad, zegt Gomez, en het bedrijf vult de nationale voorraad opnieuw aan naarmate de oudste batches hun vervaldatum van 7 jaar bereiken. Het bedrijf leverde 363.000 cursussen aan de VS in 2020-2021, zei hij, en het kan dat aantal verhogen tot meer dan 500.000 cursussen per jaar.
Nu begint het bedrijf met klinische proeven en is klaar om de productie op te voeren als dat nodig is, aldus Hruby.
Maar ondanks de FDA-goedkeuring en de overvloed aan medicijnen blijft het een uitdaging voor zorgverleners en patiënten om toegang te krijgen tot het medicijn. Dit is niet het geval in andere landen. Het geneesmiddel werd in 2022 door het Europees Geneesmiddelenbureau goedgekeurd voor de behandeling van apenpokken en is ook goedgekeurd voor apenpokken in het Verenigd Koninkrijk.
Hruby zei dat SIGA ook aan Canada levert en werkt om te reageren op "verzoeken van over de hele wereld" voor compassionate-use-kuren van het geneesmiddel.
Het bedrijf is zich terdege bewust van de Amerikaanse knelpunten.
"Ik denk dat er veel frustratie is in de betrokken gemeenschappen," zegt Gomez. "Ze zijn niet in staat geweest om zo snel en zo snel toegang te krijgen tot het medicijn als ze hadden gewild."
TPOXX was altijd bedoeld om te worden verkocht aan overheden om te bewaren in het geval van een uitbraak, zegt Gomez.
Trouw aan bureaucratie
Er is een precedent voor gemakkelijkere toegang tot medicijnen tijdens uitbraken - ook die zonder FDA-goedkeuring, zegt Amesh Adalja, MD, een senior scholar bij het Johns Hopkins Center for Health Security aan de Bloomberg School of Public Health, die sprak.
Paxlovid is niet FDA-goedgekeurd, maar de vergunningen voor noodgebruik staan artsen toe het voor te schrijven voor COVID-19. Tijdens de H1N1-griepuitbraak van 2009 werd het niet-goedgekeurde peramivir gemakkelijk beschikbaar gesteld onder een EUA. En vandaag kan Adalja niet-goedgekeurd artesunaat bestellen voor de behandeling van ernstige malaria.
"Je belt gewoon [het CDC] en zegt: 'Hé, ik heb een geval van falciparum malaria'. Het is er op de volgende vlucht van Atlanta naar je ziekenhuis," zegt Adalja. "Met TPOXX, lijkt die prioriteit er gewoon niet te zijn, omdat ze eigenlijk barrières.... opzetten. Ze zijn niet logisch consistent."
"Het knelpunt is niet de levering van TPOXX. Het knelpunt zijn de eisen die de overheid stelt aan het voorschrijven ervan", aldus Adalja.
Op 15 juli stuurde een groep bezorgde deskundigen een brief naar HHS, CDC en FDA. Tot de ondertekenaars behoorden vertegenwoordigers van de HIV-organisatie PrEP4ALL, Partners in Health en onderzoekers en artsen van de New York University en Weill Cornell Medicine.
In de brief vroegen de ondertekenaars dat CDC zijn protocolvereiste om TPOXX uit de nationale voorraad vrij te geven zou intrekken - of dat FDA TPOXX voor apenpokken zou toestaan via de procedure voor vergunningen voor noodgebruik.
Geen van beide lijkt nog te zijn gebeurd.
