Door Jerry Grillo Uit het doktersarchief
Een dramatische ontdekking in genbewerking kan ons een krachtig hulpmiddel geven om ziekten te bestrijden.
Het heet CRISPR en onderzoekers staan te springen van vreugde.
"Het heeft de biologie totaal gerevolutioneerd... en we staan nog maar aan het begin," zegt James Dahlman, een chemisch en bio-ingenieur aan het Georgia Institute of Technology.
Deze ontdekking die de wereld kan veranderen, kwam tot stand toen een van de grootste angsten van de wetenschap werd bewaarheid.
De blikseminslag
Mensen maken zich er al jaren zorgen over: een superbacterie die de krachtigste antibiotica kan weerstaan.
En nu is het hier -- in de VS.
In april ging een 49-jarige vrouw naar een kliniek in Pennsylvania met symptomen van een urineweginfectie. Onderzoekers ontdekten al snel dat ze een gen had dat haar infectie resistent maakte tegen alle antibiotica.
"Het medicijnkastje is voor sommige patiënten leeg", zei CDC-directeur Thomas Frieden na de ontdekking tegen de National Press Club. "Het is het einde van de weg voor antibiotica, tenzij we dringend handelen."
Gelukkig voor ons allemaal handelen wetenschappers met spoed. De resultaten zijn veelbelovend.
De noodzaak van oplossingen
De CRISPR revolutie begon op de kleinste schaal. Het komt van bacteriën. En misschien komt het op het nippertje.
Antibiotica en soortgelijke medicijnen worden al meer dan 70 jaar gebruikt. Ze hebben miljoenen levens gered. Maar vaak worden ze te veel voorgeschreven. Daardoor zijn er resistente bacteriën ontstaan die niet meer toegeven aan de medicijnen die het ooit deden.
"Dit creëert een enorme uitdaging voor ons medisch systeem," zegt Timothy Lu, MD, PhD van MIT, een van de belangrijkste onderzoekers in de wereld van CRISPR.
Antibiotica werken op bacteriële infecties. Ze werken niet bij virussen, maar, zegt Lu, sommige artsen geven je een antibioticum, zelfs als het niet bedoeld is om te genezen wat je hebt.
"Een andere uitdaging met antibiotica is dat ze zowel goede als slechte bacteriën doden," zegt Lu.
De keuze aan medicijnen voor veel bacteriële infecties wordt dus beperkt. In het geval van de superbacterie zijn er geen bekende medicijnen.
Alsof het nog niet zo gevaarlijk was, sterven er jaarlijks ongeveer 23.000 mensen aan geneesmiddelenresistente bacteriën.
Maar terwijl de infecties sterker zijn geworden, zijn de wetenschappelijke instrumenten dat ook.
Een belangrijke ontdekking
Onderzoekers ontdekten CRISPR moleculen in de natuur. Het is iets wat microben al miljoenen jaren gebruiken om zich te verdedigen tegen virussen.
Ze bestaan uit zich herhalende genetische sequenties. Deze patronen worden onderbroken door dingen die "spacers" worden genoemd. Dat zijn restjes genetische code van vroegere indringers (zoals een virus). Het CRISPR-systeem is dus als een genetische geheugenbank die het lichaam helpt indringers te vinden en te vernietigen, als en wanneer ze terugkomen.
De afgelopen jaren hebben wetenschappers ontdekt hoe CRISPR de genetische samenstelling van menselijke cellen kan wijzigen. Vandaag hoor je misschien over het CRISPR-Cas9 systeem. Cas9 is een chemische stof die je lichaam aanmaakt en die werkt als een schaar, die beledigend DNA wegknipt.
Dus eigenlijk is CRISPR-Cas9 een precisie-instrument dat kan worden gebruikt om specifieke stukken genetische code te bewerken - knippen en plakken, zogezegd.
In de drie jaar sinds wetenschappers van de Universiteit van Californië-Berkeley, Harvard en M.I.T. het CRISPR-genbewerkingsinstrument demonstreerden, zijn er honderden experimenten mee uitgevoerd. Sommige resultaten, zoals die uit het lab van Dahlman en Lu, kunnen een nieuw tijdperk in de geneeskunde inluiden.
Het lab van Dahlman werkt aan genetische geneesmiddelen die ingewikkelde combinaties van genen tegelijk kunnen aanpakken. En het lab van Lu heeft CRISPR gebruikt om selectief bacteriën te doden met genen die vatbaar zijn voor antibioticaresistentie of die ziekten veroorzaken.
Op dit moment is dat Lu's levenswerk.
"Sinds ik een promovendus was, is mijn doel geweest om nieuwe, alternatieve bronnen van therapeutica te ontwikkelen om ziekten te bestrijden," zegt hij.
En dat zou kunnen veranderen welke medicijnen artsen u wanneer geven.
Wat gebeurt er nu?
Door CRISPR (kort voor "clustered regularly interspaced short palindromic repeats", tussen haakjes) voorzien onderzoekers een tijd waarin verwoestende genetische aandoeningen effectief zullen worden behandeld, en waarin veel ziekten zullen worden uitgebannen.
CRISPR zal naar verwachting onder meer helpen bij:
-
Hemofilie
-
Sikkelcelanemie
-
HIV
We zijn er zeker nog niet, maar de weg lijkt duidelijk.
"We doen nu al studies waar we 4 jaar geleden alleen maar van konden dromen," zegt Dahlman.
En een van de beste dingen is dat de technologie niet veel geld kost voor de laboratoria die het onderzoek uitvoeren.
"Met dit ongelooflijk krachtige instrument kun je genbewerking uitvoeren tegen een ongekende prijs en schaal," zegt Lu.
Het rumoer over CRISPR in de wetenschappelijke gemeenschap heeft dus een crescendo niveau bereikt, en met reden. Dit is wereldveranderende technologie.
"Dit gaat echt over de democratisering van de wetenschap," zegt Lu.
