Verschillende experimentele behandelingen voor multiple sclerose liggen onder de loep. Lees meer over klinische proeven die tot de volgende doorbraak zouden kunnen leiden.
Verscheidene experimentele behandelingen worden bestudeerd om na te gaan of ze veilig en effectief zijn voor mensen met verschillende soorten multiple sclerose (MS) en op verschillende punten in hun ziekteproces.
De belangrijkste onderzoeksdoelstellingen zijn het vinden van nieuwe manieren om te voorkomen dat MS verergert of zelfs om zenuwschade en de daarmee gepaard gaande invaliditeit terug te draaien. Uiteindelijk hoopt men voorgoed een einde te maken aan MS.
Dat is zeker een grote opdracht, maar er wordt vooruitgang geboekt in laboratoria en medische centra over de hele wereld.
Nieuwe medicijnen die nervy knabbelaars aanpakken
Een van de meest opwindende nieuwe groepen medicijnen die worden onderzocht zijn de zogenaamde BTK (Brutons tyrosine kinase) remmers voor relapsing-remitting MS, zegt Ben Thrower, MD, een neuroloog en medisch directeur van het Andrew C. Carlos MS Institute in het Shepherd Center in Atlanta en senior medisch adviseur voor de Multiple Sclerosis Foundation.
BTK-remmers worden ook wel ziektemodificerende therapie genoemd. Het doel van ziektemodificerende therapie is de progressie van invaliditeit te stoppen, geen nieuwe laesies (sclerose of littekenvorming) op MRI scans, en geen terugvallen.
MS-medicijnen die de laatste 5 jaar zijn ontwikkeld, zijn wat Thrower me too-medicijnen zou noemen. Ze zijn nieuw, maar ze werken op dezelfde manier als bestaande medicijnen. Elk nieuw medicijn is misschien een beetje veiliger of gemakkelijker in te nemen.
Maar BTK-remmers (ook wel BTK-blokkers genoemd) zijn een totaal nieuwe klasse geneesmiddelen die op een nieuwe manier werken. Zij remmen de B-cellen en macrofagen van het immuunsysteem. Macrofaag is Latijn voor grote eters, zegt Thrower. Dit zijn cellen die dingen opkauwen. In het ideale geval gaat het om zaken als bacteriën en voorstadium van kanker. Maar MS is een auto-immuunziekte, en het immuunsysteem valt gezonde cellen aan die het niet zou moeten aanvallen. Macrofagen in een MS-patiënt kunnen knagen aan de myeline, de beschermende laag op zenuwcellen, waardoor schade ontstaat.
B-cellen spelen een aantal rollen in het immuunsysteem. Ze maken antilichamen wanneer ze opgroeien tot (bloed)plasmacellen en coördineren de activiteit van T-cellen, zegt Thrower. De hoop is dat BTK-remmers ontsteking en schade zullen verminderen door via beide paden te werken.
Maar zijn deze geneesmiddelen klaar voor gebruik? Drie ervan bevinden zich in de laatste fase van klinische proeven voor MS en zouden in 2023 klaar kunnen zijn, aldus Thrower. Nog een voordeel voor BTK-remmers: Het zijn pillen en kunnen thuis worden ingenomen. Veel andere MS-medicijnen zijn injecties of infusies.
Resetten van uw immuunsysteem
Wanneer je multiple sclerose hebt, valt je immuunsysteem je centrale zenuwstelsel aan. Dus wat als artsen je slechte immuunsysteem kunnen wegspoelen en je een nieuw kunnen geven? Dat is het basisidee achter een soort beenmergtransplantatie die autologe hematopoietische stamceltransplantatie (AHSCT) wordt genoemd.
Hoe werkt dit? Thrower legt het zo uit:
-
Onrijpe stamcellen, gemaakt in je beenmerg, worden uit je bloed gehaald.
-
Deze cellen worden als het ware gekloond en er worden vele kopieën gemaakt.
-
De harde schijf van het slechte immuunsysteem wordt schoongeveegd met een hoge dosis chemotherapie.
-
Het immuunsysteem wordt opnieuw opgestart met de verse stamcellen die je zenuwstelsel niet aanvallen.
Omdat het jouw cellen zijn, kunnen ze niet worden afgestoten. Maar het zal je lichaam ongeveer een maand kosten om je immuunsysteem te vervangen. Daardoor loop je het risico op mogelijk levensbedreigende infecties, waaronder COVID-19 en andere.
De procedure is niet nieuw, maar niet goedgekeurd door de Food and Drug Administration. Dat zou binnenkort wel kunnen gebeuren, zegt Thrower.
In feite sponsort het National Institutes of Health een klinische studie waarin AHSCT wordt vergeleken met de meest gebruikte en effectieve behandelingen voor relapsing-remitting MS.
Hoewel AHSCT nog niet is goedgekeurd, weten deskundigen al veel over de beste kandidaten voor deze ambitieuze therapie. Het is het meest succesvol bij mensen met agressieve relapsing-remitting MS die jonger zijn dan 50 jaar, aldus Thrower.
Dit is dezelfde procedure die actrice Selma Blair in 2019 onderging, voegt hij eraan toe. Haar reis is het onderwerp van een documentaire uit 2021 genaamd Introducing, Selma Blair.
Praat met uw neuroloog over de vraag of u AHSCT moet proberen. Veel Amerikanen gaan naar andere landen voor deze behandeling.
Een Nieuwe Stamcel Benadering
Een andere stamceltransplantatietherapie die wordt uitgeprobeerd in het Atlantas Shepherd Centrum is bedoeld voor de behandeling van alle typen MS: relapsing-remitting, primair progressief, en secundair progressief. De procedure maakt gebruik van wat mesenchymale stamcellen worden genoemd. Het zou in staat kunnen zijn om schade te herstellen en invaliditeit om te keren.
Mesenchymale cellen zijn rijper dan embryonale stamcellen, die een beter vermogen tot herstel hebben, maar riskant zijn. Zodra je embryonale cellen in het lichaam stopt, verlies je de controle en kun je ze er niet meer uithalen als ze er eenmaal in zitten. Ze kunnen veranderen in kankercellen of weefsel waarvan je niet wilt dat ze zich ontwikkelen, zegt Thrower.
Embryonale stamcellen zijn als een geest in een fles, je weet niet of je een goede geest of een slechte geest krijgt, zegt hij.
Mesenchymale cellen bieden meer controle en zijn veiliger in gebruik. Bij de proef in Atlanta worden deze cellen via een ader bij vrijwilligers ingebracht. In tegenstelling tot AHSCT, vernietigt het niet het immuunsysteem.
Maar de jury is nog niet uit over deze aanpak. Het onderzoek bevindt zich pas in de eerste fase, dus het duurt nog jaren voordat het een goedgekeurde behandeling wordt.
Oude medicijnen nieuwe trucjes leren
Onderzoekers kijken naar bestaande geneesmiddelen die veelbelovend zijn voor de behandeling van MS:
Ibudilast. Dit is een medicijn dat wordt gebruikt voor astma, voornamelijk in Azië. Onderzoekers hopen dat het de progressie in primaire en secundair progressieve MS kan stoppen. Het blokkeert een enzym genaamd fosfodiesterase en kan ontstekingen verminderen en zenuwen beschermen. Ibudilast is een pil in de tweede fase van het onderzoek.
Clemastine. De onderzoekers van de Universiteit van Californië in San Francisco testten vele verschillende geneesmiddelen in een proefbuis om te zien of één van hen myeline zou kunnen herstellen. Zij kregen een hit op het allergiemedicijn clemastine, zegt Thrower.
Het interessante van deze studies is dat je neuraal herstel zoekt in een reageerbuis met moleculen die niet in staat zouden moeten zijn om in het centrale zenuwstelsel te herstellen. Dus je laat zien dat ze herstellen, maar je weet niet waarom. Het is een soort omgekeerde manier van onderzoek doen, maar het gaat heel snel omdat dit al FDA-goedgekeurde medicijnen zijn, zodat je weet dat ze veilig zijn, zegt Thrower.
Clemastine wordt nu in fase II getest in de hoop de invaliditeit van MS terug te draaien.
Is een geneesmiddel voor MS binnen bereik?
Genezing betekent verschillende dingen voor verschillende mensen, zegt Thrower. Als je pas gediagnosticeerd bent zonder handicap en een zeer effectieve ziektemodificerende therapie neemt die MS stopt, zou dat effectief een genezing zijn. De BTK-medicijnen of AHSCT zouden in dat kamp kunnen vallen, zegt Thrower.
De lat ligt hoger als je gehandicapt bent en in een elektrische rolstoel zit, zegt Thrower. Een genezing zou voor jou betekenen dat je progressie stopt en invaliditeit terugdraait. Dat is waar therapieën zoals mesenchymale stamcelbehandeling in het spel kunnen komen.
