Behandelingen voor paroxismale nachtelijke hemoglobinurie voorkomen bloedstolsels en verlichten de symptomen om de kwaliteit van uw leven te verbeteren.
Welke behandeling u krijgt, hangt af van hoe ernstig uw symptomen zijn. Als u milde symptomen heeft waar u geen last van heeft, is het mogelijk dat u geen behandeling nodig heeft. Uw arts zal u alleen in de gaten houden om te zien of u later symptomen krijgt.
Uw arts zal u gaan behandelen als u problemen krijgt zoals:
-
Blauwe plekken
-
Bloeding
-
Vermoeidheid
-
Kortademigheid
Geneesmiddelen om uw bloedcellen te beschermen
De belangrijkste behandeling voor PNH zijn medicijnen om de afbraak van rode bloedcellen te stoppen, de kans op bloedstolsels te verkleinen en de kwaliteit van uw leven te verbeteren.
Eculizumab (Soliris) en ravulizumab (Ultomiris) werken op een vergelijkbare manier. Beide geneesmiddelen worden geleverd als een IV. U krijgt Soliris eenmaal per 2 weken en Ultomiris eenmaal per 8 weken.
Soliris en Ultomiris bestrijden de symptomen, maar ze genezen PNH niet. U moet de rest van uw leven medicijnen gebruiken, of totdat uw ziekte in remissie gaat.
Pegcetacoplan (Empaveli) is een gerichte therapie die kan worden voorgeschreven aan degenen die nieuw zijn met de behandeling of die overstappen van Soliris of Ultomiris. Het wordt ook via een infuus toegediend en wordt twee keer per week toegediend.
Omdat deze medicijnen een deel van uw immuunsysteem blokkeren, kunnen ze de kans op ernstige infecties vergroten. U moet het meningokokkenvaccin minstens 2 weken voor uw eerste dosis Soliris of Ultomiris krijgen. Dan zal uw arts u in de gaten houden voor tekenen van een infectie terwijl u het geneesmiddel neemt.
Stamcel Transplantatie
Stamcellen zijn de eerste cellen in uw beenmerg die uitgroeien tot nieuwe bloedcellen. De enige manier om PNH te genezen is met een zogenaamde allogene stamceltransplantatie. Dit wordt ook wel een beenmergtransplantatie genoemd, waarbij uw beschadigde stamcellen worden vervangen door gezonde stamcellen van een donor, meestal een naast familielid, omdat die vaak de beste match zijn.
Een stamceltransplantatie kan ernstige risico's met zich meebrengen, waaronder infectie en orgaanbeschadiging. Het is alleen voor mensen met zeer ernstige PNH die levensbedreigende bloedstolsels of andere ernstige problemen kunnen krijgen.
Vóór de transplantatie krijgt u behandelingen om uw lichaam voor te bereiden op de nieuwe cellen. Chemotherapie of bestraling vernietigen het oude beschadigde beenmerg zodat de nieuwe stamcellen kunnen groeien. U krijgt ze via een lang, dun slangetje dat in uw borst of hals wordt geplaatst. De stamcellen gaan naar je beenmerg, waar ze uitgroeien tot gezonde nieuwe bloedcellen.
Behandelingen om de symptomen te verlichten
Uw arts kan u andere behandelingen geven om de symptomen van PNH te verlichten door uw lichaam te helpen nieuwe bloedcellen aan te maken.
Die kunnen zijn:
-
IJzer en foliumzuur supplementen
-
Bloedtransfusies
-
Groeifactoren
-
Hormonen genaamd androgenen
Het kan ook zijn dat u bloedverdunners moet nemen om te voorkomen dat er bloedklonters ontstaan. Terwijl u een bloedverdunner neemt, moet u extra voorzichtig zijn om verwondingen te voorkomen omdat deze medicijnen de kans op bloedingen vergroten.
Medicijnen om uw immuunsysteem te onderdrukken
Sommige mensen met PNH hebben ook aplastische anemie, dit is wanneer uw beenmerg er niet in slaagt nieuwe rode bloedcellen aan te maken omdat uw immuunsysteem de stamcellen in uw beenmerg aanvalt. Medicijnen zoals antithymocyten-globuline (Thymoglobuline) en cyclosporine kunnen uw immuunsysteem ervan weerhouden uw beenmerg aan te vallen.
Klinische proeven
Onderzoekers bestuderen veel nieuwe behandelingen voor PNH in klinische studies. Deelname aan een van deze studies kan u toegang geven tot een nieuwe therapie voordat deze voor iedereen beschikbaar is. Vraag de arts die uw PNH behandelt of een klinische studie misschien iets voor u is.
