In slechts een paar jaar tijd heeft CRISPR een hoop onderzoek gelanceerd dat de behandeling van alles kan veranderen, van hoge cholesterol tot kanker. Leer wat het is, waarom het zo opwindend is, en hoe het gebruikt wordt.
Het klinkt misschien als iets dat je in de supermarkt vindt tussen de chips en de kaassoesjes, maar CRISPR is state-of-the-art geneeskunde. Het zou op een dag kunnen helpen bij het genezen van aandoeningen van taaislijmziekte tot longkanker.
CRISPR is geen medicijn. Het is een techniek. Het doel is om fouten in je genen die je gezondheid bedreigen eruit te snijden en te repareren. Hoewel het niet de eerste gen-editing methode is die wetenschappers hebben geprobeerd, is het wel de eenvoudigste, snelste en meest nauwkeurige. En dat maakt het een spel-veranderaar.
CRISPR' gedefinieerd
CRISPR is de afkorting van clustered regularly interspaced short palindromic repeat. Het is een stukje DNA dat wetenschappers voor het eerst opmerkten in het immuunsysteem van bacteriën. Dat inspireerde tot de gen-editing techniek die iedereen nu CRISPR noemt.
Die bacteriën gebruiken CRISPR als een Most Wanted lijst. Wanneer een virus aanvalt, onthouden de bacteriën het DNA van het virus en slaan het profiel op in hun CRISPR. Als datzelfde virus later weer aanvalt, halen de bacteriën het bestand in CRISPR op en kopiëren het. Die kopie werkt als een sluipmoordenaar: Hij jaagt op het virus en knipt zijn DNA door om het te vernietigen.
Nu gebruiken onderzoekers dezelfde CRISPR-strategie om bedreigingen zoals ziekten aan te pakken. CRISPR kan genen aan- of uitzetten, of ze op een andere manier laten werken, om je gezondheid te beschermen.
Denk bijvoorbeeld aan iemand die geboren is met een genfout waardoor hij een zeldzame ziekte heeft gekregen. Of een genverandering die later in het leven optreedt en je een risico op kanker geeft. Wetenschappers willen die fouten in CRISPR kunnen laden, de DNA-fout eruit snijden, en repareren.
Hoe? Het basisidee zou zijn om enkele cellen van een patiënt te nemen, die met CRISPR te bewerken en er meer van te kweken, en die vervolgens weer bij de patiënt in te spuiten. Het klinkt als een eenvoudig idee, maar het is moeilijk om het op grote schaal uit te voeren. Wetenschappers hebben naast CRISPR ook aan andere technieken voor gen-editing gewerkt.
Hoe kan het helpen bij kanker?
Er zijn veel soorten kanker, en ze zijn allemaal gelinkt aan problemen in de genen. CRISPR is dus veelbelovend, hoewel er nog geen behandelingen of genezingen zijn.
Veel van het onderzoek tot nu toe is gericht op immunotherapie, waarbij het immuunsysteem van het lichaam wordt aangesproken om kanker te bestrijden. Er zijn verschillende manieren om dit te doen, zoals:
De kanker aanvallen. Sommige wetenschappers hebben CRISPR gebruikt om de T-cellen van het immuunsysteem op te laden. In laboratoriumproeven bewerkten CRISPR-onderzoekers T-cellen zodat ze kanker zouden herkennen. De bewerkte T-cellen doodden vervolgens kankercellen.
Kankerverdediging uitschakelen. T-cellen worden verondersteld normale cellen aan te vallen. Gezonde cellen gebruiken bepaalde proteïnen, waaronder een die PD-1 heet, als een teken voor T-cellen om te vermijden. Het is alsof je zegt, Alles is OK hier. Geen T-cellen nodig.
Maar sommige kankercellen hebben PD-1, ook al zijn ze niet gezond. Het is alsof je een vals paspoort hebt dat T-cellen weghoudt en de kanker laat groeien. In een experiment gebruikten wetenschappers CRISPR om het gen dat PD-1 maakt uit te schakelen. En zomaar, vielen T-cellen kankercellen aan.
Kanker afremmen. Een ander lab gebruikte CRISPR om genen in kankercellen te veranderen. Door dat te doen, vertraagden ze hoe snel de kanker zich kon verspreiden.
Dat is slechts een kleine greep uit de studies. Het is een lange weg van laboratoriumtests naar veilige, effectieve behandelingen. Kleine proeven met mensen zijn nog maar net begonnen, en het kan nog jaren duren voordat het op grote schaal beschikbaar is.
Er zijn momenteel vier proeven gaande in de VS - gericht op kanker, lymfoom, een bloedziekte genaamd sikkelcelziekte, en erfelijke blindheid. Fase I van CRISPR tegen kanker toonde aan dat het veilig is. Alle tests zullen naar verwachting enkele jaren duren.
Kan het helpen bij andere ziekten?
Wetenschappers bestuderen CRISPR voor vele aandoeningen, waaronder een hoog cholesterolgehalte, HIV en de ziekte van Huntingtons. Onderzoekers hebben CRISPR ook gebruikt om spierdystrofie bij muizen te genezen.
Waarschijnlijk zal de eerste ziekte die CRISPR helpt genezen veroorzaakt worden door slechts één fout in één enkel gen, zoals sikkelcelziekte. Er zijn niet veel van die aandoeningen -- bij veel ziekten zijn veel genen betrokken -- maar ze zijn misschien wel het gemakkelijkst aan te pakken.
Wat zijn de risico's?
Als je het hebt over het veranderen van DNA, de genetische codering die alles beïnvloedt van je oogkleur tot je kans op een hartaanval, dan roept dat grote vragen op. Deze kwesties omvatten de ethiek van het aanpassen van DNA en wat er mis kan gaan.
Er zijn al enkele strikte beperkingen. Het bewerken van DNA in sperma of eicellen (ook wel kiembaancellen genoemd) zou bijvoorbeeld veranderingen teweegbrengen die aan de volgende generatie zouden worden doorgegeven. Dat zou verstrekkende gevolgen hebben. Daarom is dat soort onderzoek verboden in meer dan 40 landen, waaronder de VS.
CRISPR is effectief, maar niet perfect. De kans bestaat dat het per ongeluk DNA wijzigt dat er sterk op lijkt, maar niet het doelwit is. En omdat zelfs een kleine verandering in het DNA grote gevolgen kan hebben, moeten onderzoekers heel voorzichtig zijn.
Wetenschappers weten nog niet wat alle bijwerkingen van CRISPR kunnen zijn. Maar het revolutionaire potentieel van CRISPR betekent dat u het waarschijnlijk nog lange tijd in het nieuws zult zien.
