Uit het archief van de dokter
In de nieuwe film Extraordinary Measures doet Harrison Ford waar hij goed in is. De oudgediende acteur brengt weer een krenterig personage tot leven dat, zodra zijn stekelige buitenkant is weggehaald, een held blijkt te zijn.
Ford, die op zijn 67e nog steeds stevig in zijn schoenen staat, vecht deze keer niet tegen intergalactische slechteriken, inheemse krijgers of zelfs zijn eigen demonen. Zijn huidige alter ego, de chagrijnige maar briljante wetenschapper Robert Stonehill, is in oorlog met een zeldzame genetische aandoening die de ziekte van Pompe (uitgesproken als pom-pay) heet.
Deze slopende aandoening treft ongeveer één op de 40.000 mensen wereldwijd, waaronder veel baby's en jonge kinderen, op de meest wrede manier. De ziekte leidt tot ernstige spierzwakte, waardoor de jonge patiënten zwak worden, in een rolstoel belanden en vechten om adem te halen, met een vergroot hart en een vergrote lever. De ziekte van Pompe is een zekere doodstraf zonder behandeling, die tot voor kort niet bestond.
Onze actieheld - of, in dit geval, is het misschien beter om te zeggen actiehelden - redt de dag.
Het verhaal van de familie Crowley
De film, die op 22 januari in het hele land in première gaat, is geïnspireerd op het opmerkelijke verhaal van John en Aileen Crowley en hun drie kinderen. Bij de twee jongste -- Megan en Patrick -- werd in 1998 op de leeftijd van respectievelijk 15 en 5 maanden de ziekte van Pompe vastgesteld. Omdat beide Crowleys onbewust drager waren van een kopie van het recessieve gemuteerde Pompe-gen, had het koppel 25% kans om een kind met de aandoening te verwekken en 50% kans dat het kind drager zou worden. Maar pas nadat Megan een ontwikkelingsachterstand had opgelopen, werd zij - en het hele gezin - getest.
Deze wanhopige ouders waren bereid alles te doen om hun zieke kinderen te redden, zelfs als dat betekende dat John Crowley een baan met een goede ziektekostenverzekering moest opzeggen om geld in te zamelen voor experimenteel onderzoek, en vervolgens zijn eigen biotechbedrijf moest starten om een veelbelovende nieuwe Pompe-therapie te testen. Het personage van Ford is samengesteld uit verschillende echte wetenschappers met baanbrekende ideeën; in de film wordt hij, zoals Ford het zegt, de onwaarschijnlijke "folie en partner" van een zeer vastberaden vader.
"John zocht en bekeek alle beschikbare informatie over de ziekte," vertelt Ford de dokter vanuit zijn kantoor op de kleine, relatief slaperige luchthaven van Santa Monica. "Hij besloot dat [het steunen van het werk van een onderzoeker] zijn beste kans was om snel een medicijn op de markt te brengen ... maar hij ontdekte dat er vele, vele obstakels waren voordat hij dat kon doen."
Zoeken naar een geneesmiddel voor de ziekte van Pompe
De echte John Crowley heeft veel media-aandacht gekregen voor de buitengewone maatregelen die hij nam om de dood te vermijden. The Wall Street Journal verslaggeefster Geeta Anand beschreef zijn missie in een artikel uit 2003 dat ze later uitbreidde tot het boek The Cure: How a Father Raised $100 Million -- and bucked the Medical Establishment -- in a Quest to Save His Children.
Ford, die niet alleen in de film speelde maar ook uitvoerend producent was, vond het verhaal zeer boeiend. "Een vader die zoveel van zijn leven opgeeft om zich te wijden aan het vinden van een geneesmiddel voor wat zijn kinderen mankeert, dat sprak me wel aan. Maar ik voelde me ook aangetrokken tot de elementen van het verhaal die laten zien hoe moeilijk het is om een medicijn op de markt te brengen."
Op zoek naar tips voor het omgaan met de chronische ziekte van een kind? Zie "Als een kind chronisch ziek is."
Om zo'n medicijn op de markt te brengen, werkte Crowley tegen een tikkende klok. De levensverwachting van kinderen met de diagnose Pompe is hoogstens negen jaar, hoewel de meeste kinderen binnen het eerste jaar na de geboorte sterven aan hart- of ademhalingscomplicaties. Hij wist dat het geheim van een tijdige behandeling voor Megan en Patrick, die met de dag zwakker werden, te vinden zou zijn bij academische onderzoekers met baanbrekende - zij het ernstig ondergefinancierde - theorieën. "Falen was geen optie," vertelt de echte Crowley aan de dokter.
Ford acteert tegenover Brendan Fraser en Keri Russell, die de Crowleys spelen, maar de wetenschap is hier de echte ster. "Mensen met de ziekte van Pompe missen een enzym in hun cellen dat glycogeen [een opslagvorm van glucose, of suiker] afbreekt," zegt Hung Do, die niet alleen gepromoveerd is in de medische biochemie en genetica, maar ook de officiële wetenschappelijke adviseur van de film was -- en een van de oorspronkelijke leden van het onderzoeksteam waarop Crowley gokte. "Al dat glycogeen hoopt zich op in de lichaamscellen en leidt tot de vele biochemische en fysieke problemen die met de ziekte gepaard gaan."
Enzymvervanging - een therapie die het ontbrekende enzym in de lichaamscellen brengt, waardoor het geneesmiddel glycogeen kan afbreken en de cellen normaal kunnen functioneren - was het doel. "Maar het enzym op de juiste plaats in de cel krijgen is moeilijk," zegt Do. "Je moet het enzym met de juiste verpakking afleveren -- met een strik omwikkelen, zo je wilt -- op een manier dat een cel het enzym accepteert. En daar richtte ons onderzoek zich op."
Enzymtherapie ontwikkelen
"Ik wist hier niets van toen ik begon," zegt Crowley. "Toen het startkapitaal er eenmaal was en de wetenschap [om een effectieve enzymtherapie te ontwikkelen] vaststond, was mijn eerste stap in de biotechindustrie twee stappen vooruit, één achteruit. Maar ik denk dat mijn 'nooit opgeven' houding mijn gebrek aan ervaring compenseerde."
Duidelijk. Zoals de film ontroerend weergeeft, was het ontwikkelen van een therapie uit het innovatieve denken van wetenschappers - vertegenwoordigd door Ford's personage - slechts stap één. Net toen er vooruitgang werd geboekt -- in het echte leven en in de film -- had Crowley geen geld meer. Hij werd gedwongen zijn prille bedrijfje te verkopen aan een groter biotechbedrijf, Genzyme, waarvan de leiders hem toejuichten als hij zijn onderzoeksteam bleef leiden.
Toen kwam er nog een klap. Toen Genzyme uiteindelijk een behandeling voor Pompe ontwikkelde, werden zijn kinderen "geweigerd om deel te nemen aan de oorspronkelijke medicijnproeven wegens belangenconflict," zegt Ford.
"Dat was meer dan frustrerend," zei Crowley in 2007. "Hoewel de FDA het goed vond dat Megan en Patrick deel uitmaakten van de proef, wees de Interne Toetsingscommissie van het ziekenhuis hun aanvraag af" omdat hij een leidinggevende van het bedrijf was. "Dus maakte ik het hen gemakkelijk," zegt hij. "Ik nam prompt ontslag." (Spoiler alert: In de film - waarschijnlijk voor extra dramatische spanning - wordt hij ontslagen.)
Deze tegenslag in het derde bedrijf leidt echter tot een gelukkig einde. Vrij van de beperkingen van Genzyme kregen Crowley's kinderen in januari 2003 hun eerste enzym-infuus. Hoewel het stadium van hun ziekte te ver gevorderd was voor volledig herstel - recente studies tonen aan dat kinderen die de therapie kregen een bijna normaal leven leiden - gingen beide kinderen van Crowley er onmiddellijk op vooruit. Megan's vergrote hart nam binnen zes maanden na de eerste dosis weer zijn normale grootte aan. Ook Patrick werd sterker.
Harrison Ford: Vliegtuigpiloot
Zeven jaar later zijn ze relatief gezond en, het belangrijkste, in leven. En ze beschouwen hun vader - wiens memoires over de ervaring, Chasing Miracles: The Crowley Family Journey of Strength, Hope, and Joy, dat in januari uitkomt -- een echte actieheld.
Noem Ford alleen niet zo - althans niet in zijn gezicht. De bijnaam "actiester" komt volgens hem van "mijn films die het meeste geld hebben opgebracht". Maar [degenen die hem tot een dergelijke status verheffen] hebben geen betrekking op mijn hele oeuvre." Zelfs als de grootste rollen van Ford wel lichtzwaarden, zwaarden of af en toe een zweep bevatten, zijn zijn hoofdpersonen zonder uitzondering "ver boven hun stand", benadrukt hij. Hij ziet zichzelf als een karakteracteur die toevallig een hoofdrolspeler is. Buitengewone Maatregelen inbegrepen, neigt hij naar pruimenrollen die "een pad van ontwikkeling onthullen ... Ik ben geen professionele uitslover. Ik ben een verhalenverteller.
Maar als acteren over actie gaat, kijk dan niet verder dan naar één van Hollywoods grootste iconen. Ford heeft nooit op zijn Han Solo-Indiana Jones-Jack Ryan lauweren gerust. Hij daagt zichzelf uit. Hier op de luchthaven van Santa Monica heeft hij drie van zijn eigen kleine vliegtuigen en een helikopter.
"Ongeveer 14 jaar geleden besefte ik dat ik al heel lang niets nieuws had geleerd," zegt hij. "Ik wilde leren vliegen: de vaardigheid ervan, het raakvlak tussen verantwoordelijkheid en de vrijheid die het je geeft. Het heeft de wereld voor mij opnieuw uitgevonden, en hoe ik de vraag 'Wat doe je?' beantwoord. Wel, nu kan ik 'piloot' zeggen."
Tegenwoordig, als Ford niet bezig is met het zoeken naar het volgende grote script, hangt hij rond in het afgelegen noorden van Idaho met zijn vliegvrienden.
"We slaan een kamp op in een van deze wildernisstroken," zegt hij, "en elke dag breken we op in vijf of zes vluchten en landen we op uitdagende plaatsen. Het is prachtig, maar het gaat om oefenen, om wat je veilig omhoog en omlaag krijgt."
Ford vliegt ook regelmatig tussen Los Angeles en zijn huis in Jackson Hole, Wyo, een van de vele woningen die hij deelt met zijn verloofde, acteur Calista Flockhart, en haar zoon Liam, 9. De acteur heeft ook vier volwassen kinderen - Benjamin, Willard, Malcolm en Georgia - uit twee eerdere huwelijken.
Milieuagent
Ford onderneemt ook op andere manieren actie. Hij zet zich al heel lang in voor milieukwesties, van humoristische openbare aankondigingen waarin hij zijn borsthaar laat harsen (ouch) om de ontbossing te illustreren tot een andere PR-poging om bedreigde tijgers te helpen redden.
En hij voegt de daad bij het woord. Als bestuurslid van de milieugroep Conservation International voor bijna 20 jaar, heeft deze voormalige padvinder "altijd van de natuur gehouden. Maar toen ik eenmaal geld had" -- in 2009 werd hij door Forbes Magazine uitgeroepen tot de rijkste acteur in Hollywood -- "wilde ik het gebruiken om een effect te hebben. Geld kan wetenschap kopen ter ondersteuning van natuurbehoud. Het kan de inheemse bevolking politiek bijbrengen of een visser een andere taak geven wanneer de visserij die hij gebruikt overbelast is."
Ziet deze activist vooruitgang in de bescherming van regenwouden en koraalriffen als de topprioriteit van de milieubeweging? "Er zijn een miljoen kleine gevechten die allemaal samenkomen in één grote strijd," antwoordt Ford gepassioneerd. "En er zijn kleine overwinningen geboekt. Maar de grote strijd nog niet.
"We hebben een grondzwerm nodig, tot het punt waarop het morele gezag zo duidelijk wordt dat dit is wat we moeten doen."
Ford is bijzonder gepassioneerd over het verband tussen bedreigde ecosystemen en onze eigen gezondheid. Veel van de medicijnen die we gebruiken zijn oorspronkelijk afkomstig van planten en dieren, waarvan sommige in het wild al bedreigd zijn. Daarom werkt Conservation International samen met inheemse gemeenschappen over de hele wereld aan het behoud van natuurlijke habitats, waaronder regenwouden en koraalriffen waar het wemelt van het leven.
Judy Mills, adviseur gezondheidsveiligheid van de organisatie, zegt: "Enkele van de meest innovatieve aanwijzingen voor Alzheimer en HIV/AIDS, en nieuwe antibiotica voor infectieziekten - om er maar een paar te noemen - komen allemaal uit bedreigde ecosystemen. En we weten niet wat ons te wachten staat. We kunnen potentiële remedies voor ziekten die we nog niet kennen vernietigen." Bovendien, merkt Mills op:
-
Meer dan 50%
van de moderne, of westerse, medicijnen waren oorspronkelijk afgeleid van planten of dieren. Een paar voorbeelden: Aspirine kwam van de bast van de wilgenboom. Het kankergeneesmiddel Taxol, dat wordt gebruikt voor de behandeling van borst-, long- en eierstokkanker, werd gemaakt van de bedreigde taxusplant. Het werkzame bestanddeel warfarine, afkomstig van honingklaver, is een behandeling tegen bloedstolsels. De krachtige pijnstiller Prialt, die wordt gegeven aan patiënten die geen morfine kunnen verdragen, is afkomstig van de zeekegelslak. En geneesmiddelen voor de behandeling van kinderleukemie worden gevonden in de roze maagdenpalm.
-
Meer dan 90%
van de traditionele geneesmiddelen -- oude geneeswijzen uit China, Japan, Korea, plus Tibetaanse Unani en Ayurvedische behandelingen -- zijn afkomstig van planten en dieren. Deze omvatten ginseng voor de bestrijding van vermoeidheid en stress, alsmede symptomen in verband met type 2 diabetes. Berengal wordt al lang gebruikt tegen galstenen, hepatitis en leveraandoeningen. De Chinese Artemisia, een plant die traditioneel wordt gebruikt om koorts en parasitaire infecties te bestrijden, is de belangrijkste bron voor het nieuwe geneesmiddel Coartem tegen cerebrale malaria; verwacht wordt dat het dit jaar meer dan 600.000 levens zal redden.
Een buitengewone man
Terwijl Extraordinary Measures deze maand in première gaat - zijn 60e film - is Ford opgewonden over zijn laatste groot scherm aanbod, en ook over de richting van zijn leven. Hij heeft een gelukkige relatie met Flockhart en voelt zich ook goed: "Calista en ik koken graag, veel grillen, salades, dat soort dingen. We leven een gezonde levensstijl."
En met zijn decennialange ervaring met het uitpluizen van roem heeft hij geleerd het hele Hollywood-gedoe in evenwicht te houden -- "Anonimiteit is een deugd die mensen ernstig onderschatten!" -- met zijn luchtige ontsnappingen in de lucht. -- met zijn vlucht in de wolken. Maar verwar persoonlijke tevredenheid niet met ontspanning, zowel professioneel als persoonlijk. Want Ford - een van de meest legendarische helden van de celluloid - leeft voor één woord, hetzelfde woord dat hij zo hardnekkig schuwt: Actie!
Wanneer een kind chronisch ziek is
Het is de ergste nachtmerrie van elke ouder: net als bij de kinderen van de Crowleys is bij uw kind een ernstige ziekte vastgesteld. Hoe zorg je voor de allerbeste zorg terwijl je het thuisfront - en niet te vergeten je emoties - intact houdt? Carla Oliver, MSW, CCLS, manager van de afdeling Therapeutische Recreatie/Kinderleven van The Children's Hospital in Aurora, Colo, geeft deze tips:
-
Kies het juiste ziekenhuis.
Controleer een ziekenhuis voordat je je kind erheen stuurt, zegt Oliver. "De Joint Commission is een agentschap dat in feite de 'politie' van ziekenhuizen is. Haar personeel komt willekeurig langs bij ziekenhuizen en geeft accreditatie - of niet. U kunt ook nagaan wat andere artsen te zeggen hebben over specifieke ziekenhuizen." Het nationale ziekenhuisbeoordelingssysteem van Harvard Medical School is een andere goede bron.
-
Werk samen met uw arts.
Zoek een kinderziekenhuis dat een "familiegerichte zorgfilosofie" omarmt, adviseert Oliver. "Dat doen ze niet allemaal. Dit betekent in feite dat de familie van het kind de expert is ... ze werken samen met hun artsen. Veel van de tijd weet mam het echt het beste."
-
Leer jezelf voor.
Bijna alle Amerikaanse kinderziekenhuizen hebben ten minste één kinderlevenspecialist in dienst, een gezondheidswerker die is opgeleid om ouders en hun kinderen te begeleiden bij komende medische procedures en het herstel, zegt Oliver. Maar ouders moeten zich ook wapenen met de feiten en uitdagingen van de aandoening van hun kind.
